【適應癥】Palforzia是一種復雜的、生物、口服免疫療法(OIT),旨在用于經確診為花生過敏的4-17歲兒童和青少年,降低意外攝入花生后過敏反應的發生率和嚴重程度。此前,FDA已授予該藥治療花生過敏的快速通道資格和突破性藥物資格。2015年Palforzia被指定為一種可用于4-17歲兒童的突破性療法認定(BTD)。
花生過敏是一種非常嚴重的食物過敏,通常會導致從瘙癢、蕁麻疹到危及生命的過敏反應等一系列癥狀。許多花生過敏患者可能會在輕微接觸花生之后也會表現出相關癥狀。為此,一些學校完全禁掉了花生產品。
Palforzia則通過降低患者花生過敏反應的嚴重程度以及增加過敏患者在發生反應前能夠忍受的花生接觸量來幫助解決這些風險。
【使用方法】口服治療
【作用原理】Aimmune公司開發的Palforzia的原理是通過給花生過敏患者服用少量的花生蛋白,讓患者的免疫系統逐漸對花生蛋白產生脫敏(desensitization),從而在真實世界中意外接觸到花生成分時更不容易出現危及生命的過敏反應。Palforzia是一種從花生中提取的蛋白成分,包含了主要的致敏蛋白,而且成分固定。試驗表明,通過逐漸增加Palforzia服用的劑量,患者體內的花生特異性IgE水平逐漸下降。
【臨床試驗】Palforzia的生物制劑許可申請(BLA)是基于多項3期臨床試驗結果,超過1000名患者參加了這些臨床試驗。這些臨床試驗結果表明,接受Palforzia治療的患者在臨床試驗結束時能夠耐受的花生蛋白劑量顯著超過安慰劑組,中位耐受蛋白劑量提高了100倍。這意味著接受Palforzia治療的患者在意外接觸到花生成分時,產生過敏反應的幾率和嚴重性都將顯著低于拒絕接觸花生的患者。
然而,因為這一療法等于給花生過敏患者服用導致他們過敏的過敏原,因而在治療過程中,患者出現過敏反應的幾率顯著增加。為此,Aimmune公司在BLA中也提供了一系列安全措施,包括患者在初次接受治療,以及以后每次治療劑量增加時,需要在能夠治療全身性過敏反應的醫療機構接受治療。患者需要出示擁有注射腎上腺素(用于緊急治療嚴重過敏反應)的處方才能開始Palforzia的治療等等。
【生產廠家】Aimmune Therapeutics公司
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