2012年12月14日美國食品藥品監督管理局(FDA)批準Iclusig (ponatinib)治療有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色體陽性急性淋巴母細胞白血病(Ph+ ALL)，兩種罕見血和骨髓疾病的成年。
Iclusig正在被批準比處方藥用戶收費的目標日期2013年3月27日提前超過三個月審評，這個日期監督管理局計劃完成藥物申請。在監督管理局的優先審評程序下FDA審評Iclusig藥物申請，這個程序為當沒有滿意另外治療存在，或比上市產品提供顯著改善的產品可能提供安全和有效治療提供提前6個月審評。
Iclusig阻斷促進癌細胞發展某些蛋白。藥物每天服用1次治療有CML和Ph+ ALL的慢性，加速，和母細胞相患者其白血病是對一類被稱為酪氨酸激酶抑制劑(TKIs)耐藥或不能耐受。Iclusig靶向CML細胞有一種特殊突變，被稱為T315I，它使這些細胞對當前批準的TKIs耐藥。
FDA的藥物評價和研究中心血液和腫瘤產品室主任Richard Pazdur，M.D.說：“Iclusig的批準是重要的因為對其他藥物不反應的CML患者提供治療選擇，尤其是有T315I 突變很少治療選擇的患者”“Iclusig 是今年底被批準治療CML的第三個藥物和治療ALL的第二個藥物，證實FDA承諾為罕見疾病患者批準安全和有效藥物。”
2012年9月FDA批準Bosulif (bosutinib)和2012年10月批準Synribo (omacetaxine mepesuccinate)治療各種相的CML。2012年8月批準Marqibo(硫酸長春新堿[vincristine sulfate]脂質體注射液)治療Philadelphia 染色體陰性ALL。
Iclusig在監管局加速批準程序下，該程序提供患者較早得到有前途新藥而公司進行另外研究確證藥物的獲益和安全使用。治療被賦予孤兒藥物指定因為 意向治療一種罕見病或情況。
在449例有各種CML和Ph+ ALL相患者一項單組臨床試驗評價Iclusig的安全性和有效性。所有參加者用Iclusig治療。
通過在大多數CML患者發現的表達Philadelphia染色體遺傳突變細胞百分率減低，重大細胞遺傳學反應(MCyR)證實藥物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突變實現MCyR。在分析時尚未達到MCyR的中位時間。
在CML和Ph+ ALL加速和母細胞相，通過經歷白細胞計數正常化或無白血病證據(重大血液學反應或MaHR)患者數確定Iclusig的有效性。結果顯示：
●有CML加速相患者52% 經歷MaHR中位時間9.5個月；
●有母細胞相CML患者31%實現MaHR中位時間4.7個月；
●有Ph+ ALL患者41%實現MaHR中位時間3.2個月。
Iclusig正在被批準有一個黑框警告警告患者和衛生保健專業人員藥物可能致血液凝固和肝臟毒性。臨床試驗期間最常報道副作用包括高血壓，皮疹，腹痛，疲乏，頭痛，干皮膚，便秘，發熱，關節痛，和惡心。
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