用法用量：緩解導入療法，1日6mg/m2，分2次給藥，早上及晚飯后口服，直至得到骨髓緩解。從開始給藥到結束不超過8周
適應癥：復發或難治性急性前骨髓細胞性白血病（急性早幼粒細胞白血病，APL）。
他米巴羅汀（Tamibarotene）系由日本新藥株式會社研制開發，于2005年6月13日在日本首次上市（商品名：Amnolake Tablets 2mg）。
急性前骨髓細胞性白血病(APL)約占同期白血病的3.3％～17.4％。盡管1986年國內首創的全反式維甲酸(all trans retinoic acid,ATRA)誘導分化療法可使其完全緩解(CR)率達85％以上，但快速發展的耐藥與高復發率仍是影響長期療效的兩大障礙，隨著臨床進一步應用，發現其可形成耐藥性并使復發患者難以再次獲得緩解。
全反式維甲酸（ATRA）與化療藥物聯合應用是當前APL的一線及標準治療方法。
ATRA可并發視黃酸綜合征，這種并發癥是嚴重的且有時可致命，在患者中出現的比例已達25％。不幸的是，ATRA單獨治療誘導的緩解持續時間比較短暫。另外，患者經常對ATRA的二次治療應答失敗。如今，ATRA基礎治療失敗的患者采用三氧化二砷治療，此化合物由靜脈內給藥且具有明顯的毒性（包括心搏不齊）。
他米巴羅汀針對ATRA的耐藥性而開發，是一個新的RARα促進劑，對急性前骨髓細胞性白血病復發患者具有顯著分化誘導能力的藥品。本品顯示對ATRA緩解后復發的APL具有顯著有效性，對ATRA應答困難患者的有效性也可期待。
藥理特點：
急性前骨髓細胞性白血病（APL）由一種特殊的染色體易位[t(15;17)]所導致。這種易位使前骨髓細胞（PML）白血病基因和視黃酸受體α(RARα)基因產生融合，從而阻止使處于前骨髓細胞期的骨髓細胞成熟，導致了前骨髓細胞的增殖。這些細胞在骨髓和外周血中蓄積，代替了正常的血液細胞。APL以原始細胞的一種特殊形態為特征且伴隨特殊的凝血障礙。
他米巴羅汀是一個新的RARα促進劑，其在體外可成功地誘導PML分化和成熟，制止PML增殖。在體內試驗中，他米巴羅汀顯示了抗腫瘤活性和較好的耐受性。
他米巴羅汀導致APL細胞分化和死亡的體外有效性約超過ATRA（全反式維甲酸）10倍。另外，他米巴羅汀對細胞維甲酸結合蛋白具有較低的親和力，因此本品給藥期間可維持持久的血漿濃度。他米巴羅汀不與RAR-α受體（皮層內的主要的視黃酸受體）結合。
臨床評價：
在APL 患者中進行了他米巴羅汀1 日 3~12 mg/m2 分2次口服給藥，給藥時間為11天~57天評價治療效果的臨床試驗，有效性分析對象為39例，結果見下表。39例患者包括先前沒有接受過治療和先前接受過治療的患者，這些患者中的全部緩解率為61.5%。復發性患者中的全部緩解率為81%。7.3%的患者報告了RAS。
