Cerdelga（eliglustat 依利格魯司膠囊）說明書
近日，戈謝病藥物Cerdelga（eliglustat）獲得歐盟批準，用作特定1型戈謝病（Gaucher disease）成人患者的一線口服療法。Cerdelga是一種強效、高度特異性神經酰胺類似物抑制劑，靶向葡萄糖神經酰胺合成酶（glucosylceramide synthase, GCS），能夠降低葡萄糖神經酰胺的產生。Cerdelga適用于肝臟藥物代謝酶細胞色素P450 2D6（CYP2D6）代謝基因型為弱代謝（poor metabolizers，PMs）、中等代謝（intermediate metabolizers，IMs）、快代謝（extensive metabolizers，EMs）的1型戈謝病成人患者的長期治療，但不適用于超速代謝者（ultrarapid metabolizers，UMs）。
【處方藥】： 是
【包裝規格】： 84毫克/膠囊 56膠囊/盒
【計價單位】： 盒
【生產廠家】: 賽諾菲（Sanofi）
【商品名】: CERDELGA
【藥品名】: eliglustat 依利格魯司
【保質期】： 3年
【eliglustat 依利格魯司作用機理】
Eliglustat是葡糖神經酰胺合酶的有效和特異性抑制劑，可作為GD1的底物還原療法（SRT）。SRT旨在降低主要底物糖基神經酰胺（GL-1）的合成速率，使其與GD1患者的分解代謝速率受損相匹配，從而防止了糖基神經酰胺積聚并減輕臨床表現。
【eliglustat 依利格魯司藥效學作用】
在未接受過治療的GD1患者的臨床試驗中，這些患者中的大多數患者血漿GL-1水平升高，而在Cerdelga治療后降低。此外，在GD1的一項臨床試驗中，采用酶替代療法（ERT）穩定的患者（即在開始進行Cerdelga治療之前已經達到ERT的治療目標），大多數患者的血漿GL-1水平正常，而在Cerdelga治療后降低。
【eliglustat 依利格魯司適應癥】
Cerdelga適用于CYP2D6弱代謝者（PMs），中間代謝者（IMs）或廣泛代謝者（EMs）的Gaucher疾病1型（GD1）成年患者的長期治療。
【eliglustat 依利格魯司給藥方式和方法】
對Cerdelga的治療應由對高雪氏病有豐富了解的醫生發起并監督。
【eliglustat 依利格魯司用法與用量】
在CYP2D6中間代謝物（IMs）和廣泛代謝物（EMs）中，推薦劑量為84mg依利格魯司每天兩次。在CYP2D6弱代謝者（PMs）中，推薦劑量為每日一次84mg依利格魯司。
錯過的劑量
如果錯過劑量，則應在下一個預定時間服用處方劑量；下一劑不應加倍。
【eliglustat 依利格魯司特殊人群】
CYP2D6超快速代謝者（URMs）和不確定的代謝者
Eliglustat不應用于CYP2D6超快速代謝者（URM）或不確定的代謝者。
1.肝功能不全患者
在具有嚴重（Child-Pugh C級）肝功能不全的CYP2D6廣泛代謝者中，禁用依利格魯司。
在CYP2D6具有中度肝損害的廣泛代謝者（EMs）（Child-Pugh B類）中，不建議使用依利格魯司。
在具有輕度肝功能不全的CYP2D6廣泛代謝者（EM）（Child-Pugh A類）中，不需要調整劑量，推薦劑量為84mg依利格魯司每天兩次。
在CYP2D6中度代謝者（IMs）或弱代謝者（PMs）具有任何程度的肝功能不全，不建議使用eliglustat。
在具有輕度或中度肝功能不全的CYP2D6廣泛代謝者（EMs）中，使用強或中度CYP2D6抑制劑時，禁忌Cerdelga。
在具有輕度肝功能不全的CYP2D6廣泛代謝者（EMs）中，使用弱CYP2D6抑制劑或強，中或弱CYP3A抑制劑，應考慮每天一次使用84mg的eliglustat劑量。
2.腎功能不全的患者
在具有輕度，中度或重度腎功能不全的CYP2D6廣泛代謝者（EMs）中，無需調整劑量，推薦劑量為84mg依利格魯司每天兩次。
在患有終末期腎病（ESRD）的CYP2D6 EMs中，不建議使用依利格魯司。
在具有輕度，中度或重度腎功能不全或ESRD的CYP2D6中間代謝物（IMs）或弱代謝物（PMs）中，不建議使用依格司他。
3.老年
利格司他治療老年人的經驗有限。數據表明不需要調整劑量。
4.小兒人口
Cerdelga在18歲以下兒童和青少年中的安全性和療效尚未確定。無可用數據。
【eliglustat 依利格魯司給藥方法】
1.Cerdelga將口服。膠囊應完整吞咽，最好用水吞服，不得壓碎，溶解或打開。
2.膠囊可與食物一起服用或不與食物一起服用。應避免食用葡萄柚或其果汁。
【eliglustat 依利格魯司禁忌癥】
1.對活性物質或第6.1節中所列的任何賦形劑過敏。
2.CYP2D6中間代謝者（IMs）或廣泛代謝者（EMs）接受強或中度CYP2D6抑制劑與強或中度CYP3A抑制劑的患者，以及CYP2D6弱代謝者（PMs）接受強CYP3A抑制劑的患者。在這些條件下3.使用Cerdelga會導致Eliglustat血漿濃度顯著升高。由于eliglustat血漿濃度顯著增加，因此Cerdelga禁忌于具有嚴重肝功能不全的CYP2D6廣泛代謝者（EMs）和具有強或中度CYP2D6抑制劑的具有輕度或中度肝功能不佳的CYP2D6廣泛代謝者（EMs）。
【eliglustat 依利格魯司特殊的儲存注意事項】
該藥品不需要任何特殊的存儲條件。
容器的性質和內容
PETG/COC.PETG/PCTFE-鋁泡罩
每個吸塑錢包包含14個硬膠囊。
每包包含14、56或196個硬膠囊。
(責任編輯：香港祺昌藥業)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
