艾曲波帕可改善難治性再障血細胞生成

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美國馬里蘭州貝塞斯達市國立衛生研究院國立心、肺和血液研究所血液學分部的馬修·J·奧爾尼斯（Olnes）等進行了一項研究，發現在一些難治性重度再生障礙性貧血患者中，用艾曲波帕治療與多系臨床緩解相關。
免疫抑制療法或同種異體移植可有效地治療重度再生障礙性貧血（以免疫介導的骨髓發育不全和全血細胞減少為特徵，簡稱再障）。 1/3的患者有免疫抑制難治性疾病，伴有持續、重度血細胞減少以及造血干細胞和祖細胞嚴重缺乏。血小板生成素有可能使造血干細胞和祖細胞的數量增加。
此研究為一項2期研究（納入免疫抑制難治性再生障礙性貧血患者），以確定口服血小板生成素模擬（藥物）艾曲波帕（Promacta）能否改善血細胞計數。 25例患者接受艾曲波帕[劑量為（每日）50 mg，必要時可增至每日150 mg的最大劑量]治療，共12週。主要終點是具有臨床意義的血細胞計數或輸血非依賴性改變。有緩解的患者繼續接受艾曲波帕治療。
在12週時，25例患者中的11例（44%）有至少一系的血液學緩解，并且毒性效應輕微。 9例患者不再需要血小板輸注（血小板計數中位增加44000/mm3）。 6例患者血紅蛋白水平提高（中位增加4.4 g/dl），其中3例既往依賴紅細胞輸注，（治療后）不再需要輸注。 9例患者中性粒細胞計數增加（中位增加1350/mm3）。連續骨髓活檢顯示有緩解的患者三系血細胞生成正常化，并且無纖維化的增加。免疫功能監測顯示沒有一致的改變 。
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