BioMarin Pharmaceutical宣布Voxzogo(vosoritide )注射劑已獲歐洲委員會批準，將用于治療2歲至生長板閉合的兒童軟骨發育不全。
Voxzogo(vosoritide )是歐洲批準用于治療兒童軟骨發育不全的第一類藥物。
批準是基于Voxzogo的所有臨床開發計劃，這是在歐洲藥品管理局藥物咨詢機構最近發表積極意見后批準的。
全球期研究將121例5-14歲且生長板尚開放的軟骨發育不全癥兒童患者進行分組，評估vosoritide和安慰劑的療效和安全性。 這些患者在進入期研究之前，至少完成了六個月的基線研究，確定了每個基線的增長速度。
在III期研究中，患者被隨機分配，接受52周的vosoritide(15ug/kg/天)或安慰劑治療。 主要目標是與安慰劑相比，接受vosoritide治療的兒童在一年的治療期間生長速度相對于基線發生了變化。
結果研究達到主要終點：治療1年后，經安慰劑校正，vosoritide治療生長速度相對于基線的變化為1.6cm/年( p<； 0.0001 )。 這一結果與所研究的廣大患者群體的結果一致。 在研究中，vosoritide一般耐藥良好，臨床上無明顯血壓下降。
軟骨發育不全癥( achondroplasia )是人類最常見的矮小型(侏儒癥常見亞型)，其特點是軟骨內骨化遲緩，導致長骨、脊柱、顏面和顱底不成比例短而結構紊亂。
這是由成纖維細胞生長因子受體3基因( FGFR3)變異引起的，FGFR3是骨生長的負調節因子。
(責任編輯：編輯露露)
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