2021年6月7日，美國FDA已加速批準aduhelm(aducanumab-avwa)作為首個也是唯一一個通過減少大腦中的淀粉樣β斑塊來解決阿爾茨海默病定義病理的治療方法。
加速批準是根據臨床試驗數據批準的，這些數據證明了aduhelm對減少淀粉樣β斑塊的作用，淀粉樣β斑塊是一種合理地可能預測臨床益處的生物標志物，在這種情況下，臨床衰退減少。是否繼續批準ADUHELM適應癥作為阿爾茨海默病的治療方法，可能取決于在確認性試驗中對臨床益處的驗證。
在兩項3期臨床試驗——EMERGE(研究1)和ENGAGE(研究2)—中，對患有早期阿爾茨海默病(輕度認知障礙和輕度癡呆)且已確認存在淀粉樣病變的患者評估了aduhelm的療效。ADUHELM的效果也在雙盲、隨機、安慰劑對照、劑量范圍的1b期研究PRIME(研究3)中進行了評估。在這些研究中，aduhelm始終顯示出對降低淀粉樣β斑塊的劑量和時間依賴性效應(ENGAGE中降低59 %[ p < 0.0001 ], EMERGE中降低71 %[ p < 0.0001 ], PRIME中降低61 %[ p < 0.0001]。
超過3000名患者接受了至少一劑aduhelm，aduhelm的安全性得到了很好的描述。最常報告的不良事件是被稱為淀粉樣蛋白相關成像異常或“ARIA”的事件的放射線檢測與10%的安慰劑組患者相比，41%的ADUHELM 10 mg/kg組患者觀察到ARIA (-E和/或-H)。24%接受ADUHELM 10 mg/kg治療的患者出現臨床癥狀，觀察到ARIA (-E和/或-H)，相比之下，接受安慰劑治療的患者出現臨床癥狀的比例為5%。ARIA患者最常見的癥狀是頭痛。與ARIA相關的其他癥狀包括意識模糊、頭暈、視覺障礙和惡心。至少有2%接受ADUHELM治療的患者報告了不良反應，并且這些不良反應的發生頻率比接受安慰劑治療的患者高至少2 %,這些不良反應包括ARIA-E、頭痛、ARIA-H微出血、ARIA-H表面鐵質沉著癥、跌倒、腹瀉和意識模糊/譫妄/精神狀態改變/定向障礙。
ADUHELM的批準開啟阿爾茨海默病治療歷史的新篇章。這一批準有可能為全球健康、社會的未來帶來希望，最重要的是，為患者及其家人帶來希望，并代表著朝著這一毀滅性疾病的整體生態系統解決方案的進步邁出了一大步。
(責任編輯：編輯露露)
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