新藥尼洛替尼可有效治療難治性白血病

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日前發表在《新英格蘭醫學雜志》的一項研究報告顯示，一種名為尼洛替尼（Nilotinib，研究名稱為AMN 107）的化合物臨床試驗數據表明，該化合物對90%以上的、被診斷患有難治性白血病的患者具有有效的治療作用。

尼洛替尼（Nilotinib）是一種具有高度選擇性的酪氨酸激酶抑制劑。酪氨酸激酶及其編碼基因突變是引起費城染色體陽性慢性髓性白血病（Ph+CML）的確定病因。

這項試驗表明，在Ph+CML慢性期患者接受最佳劑量的伊馬替尼（Glivec）治療出現耐藥或不耐受后，接受尼洛替尼（Nilotinib）進行治療，在不到5個月時間的治療中，有92%的患者達到了完全血液學反應--白細胞計數達到正常水平。總共有106名Ph+CML的患者參與了本次研究：其中有33名患者處于急變期，56名患者處于加速期，還有17名患者處于慢性期。此外，在本次研究中還包括了13名Ph+的急性淋巴細胞性白血病患者。

研究結果發現，尼洛替尼（Nilotinib）治療后，1/3以上的患者經過標準的實驗室方法后，不能檢測到Ph染色體。Ph染色體是大多數CML患者中存在的遺傳異常。

據介紹，尼洛替尼（Nilotinib）和伊馬替尼對于Ph+  CML的確定病因--酪氨酸激酶都具有有效的抑制作用，可中斷Ph染色體的生成。尼洛替尼（Nilotinib）被設計為選擇性更大的酪氨酸激酶及其編碼基因突變的抑制劑。酪氨酸激酶編碼基因突變可以導致治療抗性的產生。“通過選擇性地抑制酪氨酸激酶及其編碼基因常見突變，在治療選擇受限的患者中，尼洛替尼（Nilotinib）產生了顯著的效果。”美國MD Anderson癌癥中心白血病系主任、內科學教授和內科醫師Hagop Kantarjian醫學博士說，“這些極其振奮人心的結果進一步證明，通過特異性的靶向作用于某種已知導致疾病的蛋白，來治療這種癌癥是有效的。” 
研究表明，采用尼洛替尼（Nilotinib）治療對于大多數晚期CML患者都是有效的。對于加速期的患者，總體血液學反應率（白細胞計數正常化）為72%，而細胞遺傳學反應率（Ph染色體減少或消失）為48%。在急變期患者中，這兩種反應率分別為39%和27%。

研究人員認為，尼洛替尼（Nilotinib）在總體上可以被很好地耐受。其常見的不良事件包括骨髓抑制、一過性血間接膽紅素升高癥和皮疹。此外，研究人員還觀察到，使用尼洛替尼（Nilotinib）通常不會出現伊馬替尼治療時常見的毒性反應（例如液體潴留、體表水腫、體重增加），或者極罕見的胸腔和心包積液。

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