美國食品藥品管理局(簡稱FDA)是負責全國藥品、食品、生物制品、化妝品、獸藥、醫療器械以及診斷用品等的管理。近來,FDA也批準了一系列新的藥物用于其適應癥的治療,例如Kyprolis,中文名稱是卡非佐米,于2012年7月20日獲美國FDA批準對多發性骨髓瘤患者新治療。但是這個藥物是處方藥,必須憑處方在藥房購買,目前在國內還沒有,我們可以通過相關研究報道了解它的療效。
Kyprolis是一種蛋白酶體抑制劑,是一種抗腫瘤藥物只供利用靜脈使用。適用為治療多發性骨髓瘤患者,用于此前至少經過兩個優先療法包括硼替佐米和免疫調節劑治療的多發性骨髓瘤患者的治療。多發性骨髓瘤是一種惡性漿細胞病,其腫瘤細胞起源于骨髓中的漿細胞,是發生在血漿細胞中的血癌,它通常生長在骨髓、大多數的骨骼海綿軟組織內。多發性骨髓瘤常伴有多發性溶骨性損害、高鈣血癥、貧血、腎臟損害。由于正常免疫球蛋白的生成受抑,因此容易出現各種細菌性感染。高發患者大多是四十歲以上。
這種腫瘤的治療一般是輸注紅細胞,聯合應用抗生素治療,有的還需要化療和放療,部分考慮造血干細胞移植。但是Kyprolis經過臨床研究表明,它有抗增殖和凋亡活性在血液學中粒細胞。可以抑制蛋白酶體活性,在血液和組織中的多發性骨髓瘤可以延遲腫瘤生長。Kyprolis的抗腫瘤作用是通過FDA加速審批程序獲批的,加速審批程序依據臨床試驗數據,依據合理的預測和臨床效益,替代終點審批治療嚴重疾病的藥物,加速審批程序旨在為患者更早地提供充滿希望的新藥物,使患有多發性骨髓瘤的患者也可以早日使用此藥。
多發性骨髓瘤的復發性很大,對Kyprolis的研究也在擴大它的適應癥,由三線治療擴大為二線治療,更龐大的患者群體更有機會使用到此藥,希望能在臨床藥物的選用和多發性骨髓瘤的臨床治療中發揮重要作用。
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