身體是革命的本錢,身體一旦出現了毛病,這的確是一個令人煩心的事。而且現在的病癥之多,治愈之困難也讓患者和家庭帶來悲痛。在目前確認的五六千種罕見病中,絕大部分都是無藥可治的,只有少部分有藥可治,但是這部分的孤兒藥價錢卻非常昂貴,一般的家庭難以承受巨大的經濟壓力。一些患者一年的治療費用高達幾十萬美元,昂貴的治療費用讓許多患者只能放棄治療,這是多么痛苦。
以套細胞淋巴瘤為例,套細胞淋巴瘤僅占全部非霍奇金淋巴瘤的6%,這是最近十余年才被認識到的一類獨立疾病,屬于特殊罕見的淋巴瘤。這類淋巴瘤主要發生在中老年人身上,中位發病年齡為60歲,以男性居多,它的惡性程度高、預后較差,對常規治療反映差。因此需引起臨床醫生和病理醫生的高度重視,它的治療目前也是需要孤兒藥,但我國進展緩慢,對罕見病藥品的研發、引進、生產、銷售等環節缺少政策支持,這就造成國內罕見病藥品研制產業存在空白,可是我們對于這類藥確是有很大需求。
新藥的研究逐漸進展開來,Imbruvica的研究就為套細胞淋巴瘤的患者帶來福音,這個藥品中文名是依魯替尼,是經美國FDA突破性藥物、優先審評、加速批準、孤兒藥四重通道批準用于套細胞淋巴瘤的藥品。臨床前研究證明,依魯替尼能夠抑制惡性B細胞的增殖、生存,治療套細胞淋巴瘤,最終實現控制癌癥發展的目的。一些治療新診斷套細胞淋巴瘤患者的臨床研究正在各大腫瘤醫院開展,依魯替尼的研究也是新的進展,又參與67項臨床試驗。如果患者被診斷為套細胞淋巴瘤,可考慮選用此藥。
Imbruvica在治療套細胞淋巴瘤時,研究顯示有66%的患者表現出腫瘤縮小或者消失。此藥給患者帶來了福音,但是罕見病和癌癥都是是一種嚴重危害人類健康的重大疾病,希望大家能夠重視自己身體的健康,及早發現及早治療!
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