在國外提到白血病可能很多人會想到Clofarabine，它是一種白色結晶性粉末狀，為核苷酸類似物，它的商品名叫CLOLAR，中文名稱叫氯法拉濱。由于它在II期臨床實驗中的顯著療效，于是在2004年12月28日時，美國FDA通過快速通道批準clofarabine用于治療兒童急性粒細胞性白血病(ALL)。后來在2005年1月在美國首次上市。氯法拉濱是目前唯一可以特異性用于兒童白血病的化療藥，而且根據觀察得知它治療白血病總體反應率高，并且還沒有發現不可預知的不良反應。本藥品既可以靜脈給藥，也可以口服。雖然在美國上市了，但在國內尚未上市銷售，可由于它的藥效性因此也得到了國內相關專業人士的關注，并開始對其進行項目研究開發。它項目臨床特點及優勢的什么呢？
結合了氟達拉濱(Fludarabine)和克拉屈濱(Cladribine) 的優點，既抑制DNA聚合酶，又抑制核糖核酸還原酶;是目前唯一適合用于治療兒童白血病的藥物;治療有效率非常高，兩次常規化療無應答的患者, 對該藥的總反應率為31%。病人耐受性好，無不可預知的不良反應;而且是具有潛在廣譜抗腫瘤的特性。在美國，用于乳腺癌、肺癌、結直腸癌、前列腺癌、腎癌、宮頸癌、胰腺癌、皮膚癌、膀胱癌、非小細胞肺癌、口腔癌、鼻咽癌、喉癌、上頜竇癌、食管癌、子宮瘤、黑色素瘤、平滑肌肉瘤的I期臨床研究大部分已經完成。急性骨髓性白血病、慢性淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤處于II期臨床研究階段，抑制移植排斥研究處于I期臨床研究階段。所以在用于治療急性白血病的同時，它的潛在適應癥包括很多實體瘤以及一些免疫性疾病。所以綜合來說，它是有很好的開發前景的。我們了解到目前全球兒童白血病的治愈率很高，但適合用于兒童的抗白血病藥物仍然是空白的。一般來說兒童使用成人的藥物很有可能會產生很多嚴重的不良反應，從而還會嚴重影響兒童患者的生活質量。所以氯法拉濱的出現具有重大的意義。它能夠在美國獲準快速審批也證明了其潛在的巨大臨床價值。數據表明我國每年新增白血病患者4萬人，其中一半是兒童。氯法拉濱的開發成功，在很大程度上能為廣大患兒減少痛苦，帶來希望，還給部分患兒帶來了持續的緩解并為部分患兒接受骨髓移植創造了條件，是高抵抗性白血病患兒一種新的有效且耐受良好的治療選擇。
(責任編輯：admin)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
