magrolimab治療骨髓增生異常綜合癥

    吉利德科學（Gilead Sciences）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予magrolimab突破性藥物資格（BTD），這是一種首創的抗CD47單克隆抗體，用于治療新診斷的骨髓增生異常綜合征（MDS）。

 

    MDS是一種由骨髓中形成不良或功能失調的血細胞引起的癌癥。在美國，每年約有15000人被診斷出MDS，14年來沒有新的治療方法被批準。低風險MDS患者的平均生存期為6年，高風險MDS患者約為18個月。
 

    magrolimab是一款阻斷CD47信號的單克隆抗體。magrolimab旨在干擾巨噬細胞上SIRPα受體對CD47的識別，從而阻斷癌細胞使用“別吃我”信號避免被巨噬細胞吞噬。
 

    magrolimab在一些血液學和實體瘤惡性腫瘤中進行了開發，包括MDS。之前，magrolimab已被FDA授予用于MDS、急性髓系白血病（AML）、彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）和濾泡性淋巴瘤（FL）的快速通道資格（FTD）。magrolimab還被FDA授予治療MDS和AML孤兒藥資格（ODD），并被歐洲藥品管理局（EMA）授予了治療AML的孤兒藥資格。
 

    根據正在進行的1b期研究的積極結果，FDA授予了magrolimab治療MDS的突破性藥物資格。該研究評估了magrolimab與阿扎胞苷聯合治療先前未經治療的中、高、極高危MDS患者。在2020年歐洲血液學學會（EHS）大會上公布的數據顯示，接受magrolimab與阿扎胞苷聯合治療的可評估患者（n=33）中，客觀緩解率（ORR）高達91%，完全緩解率（CR）高達42%。magrolimab聯合阿扎胞苷治療的耐受性良好。沒有達到最大耐受劑量，也沒有MDS患者因治療相關不良事件而停止治療。

Magrolimab組合療法治療MDS和AML患者的早期臨床表現

 

    目前，magrolimab正在進行雙盲、安慰劑對照、隨機3期ENHANCE試驗，用于先前未經治療的高危MDS患者。該試驗將通過CR和CR持續時間來評估magrolimab聯合阿扎胞苷的安全性和有效性。
 

原文出處：Gilead’s Magrolimab, anInvestigational Anti-CD47 Monoclonal Antibody, Receives FDA BreakthroughTherapy Designation for Treatment of Myelodysplastic Syndrome

(責任編輯：香港祺昌藥業)