CTI生物制藥公司近日宣布，在最近與美國食品和藥物管理局（FDA）舉行NDA前會議之后，該公司已與FDA達成一項協議，將提交一份新藥申請（NDA），以加速批準pacritinib，用于治療伴有嚴重血小板減少癥（血小板計數＜50×10的9次方/L）的骨髓纖維化（MF）患者。
該NDA將基于已完成的3期PERSIST-1和PERSIST-2試驗以及2期PAC203劑量范圍試驗的可用數據。FDA已經同意滾動提交NDA，預計將在幾周內開始。NDA提交預計在2021年第一季度完成。正在進行的3期PACIFICA試驗預計將作為上市后承諾完成。
pacritinib化學結構式（圖片來源：medchemexpress.cn）
pacritinib是一款在研的口服激酶抑制劑，對JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R具有特異性。JAK家族的酶是信號轉導途徑中的核心成分，對正常血細胞生長發育、炎癥細胞因子表達和免疫反應至關重要。這些激酶的突變已被證明與多種血液相關癌癥的發生有直接關系，包括骨髓增生性腫瘤、白血病和淋巴瘤。除骨髓纖維化外，由于對c-fms、IRAK1、JAK2和FLT3的抑制作用，pacritinib的激酶譜顯示其對急性髓系白血病（AML）、骨髓增生異常綜合征（MDS）、慢性粒單核細胞白血病（CMML）和慢性淋巴細胞白血病（CLL）具有潛在治療作用。
2008年3月，pacritinib獲得FDA授予治療原發性骨髓纖維化（MF）、真性紅細胞增多癥后MF、原發性血小板增多癥后MF的孤兒藥資格（ODD）。
2014年8月，FDA授予pacritinib快速通道資格（FTD），用于治療中危至高危骨髓纖維化患者，包括但不限于伴有疾病相關血小板減少癥（血小板計數低）的患者、接受其他JAK2抑制劑治療經歷治療期間出現的急性血小板減少癥的患者、對其他JAK2療法不耐受或癥狀控制不好（次優管理）的患者。
骨髓纖維化（MF）是一種骨髓癌癥，可導致纖維瘢痕組織形成，導致嚴重貧血、虛弱、疲勞、脾臟和肝臟腫大。伴有嚴重血小板減少癥的患者，在治療骨髓纖維化的患者估計占三分之一以上。嚴重血小板減少癥是指血小板計數低于每微升50000個血小板，其總生存期僅為15個月。骨髓纖維化患者的血小板減少與內在疾病有關，但也已被證明與ruxolitinib治療相關，這可能導致劑量減少，并因此可能會降低臨床益處。停用ruxolitinib治療的患者生存率進一步降低，平均總生存期為7個月至14個月。伴有嚴重血小板減少癥的骨髓纖維化患者的治療選擇有限，這就造成了一個重要的醫療需求未得到滿足的治療領域。
原文出處：CTI BioPharma to Submit a New Drug Application (NDA) for the Accelerated approval of Pacritinib for the Treatment of Myelofibrosis Patients with Severe Thrombocytopenia
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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