艾伯維（AbbVie）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予elezanumab（ABT-555）孤兒藥資格（ODD）和快速通道資格（FTD），該藥是一種治療脊髓損傷患者的在研療法。
孤兒藥（Orphan Drug）是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型，罕見病藥物研發方面的激勵措施包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物上市后針對所批準適應癥為期7年的市場獨占期。
快速通道資格（FTD）旨在加速針對嚴重疾病的藥物開發和快速審查，以解決關鍵領域嚴重未獲滿足的醫療需求。實驗性藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發階段可以與FDA進行更頻繁的互動，在提交上市申請后如果符合相關標準則有資格進行加速審批和優先審查，此外也有資格進行滾動審查。
脊髓損傷（圖片來源：nurseslabs.com）
elezanumab是人免疫球蛋白（Ig）G1同型單克隆抗體，可選擇性地與排斥性導向分子A（RGMa）結合。RGMa是軸突生長的抑制劑，是中樞神經系統（CNS）損傷后抑制神經元再生和功能恢復的重要因素。elezanumab正被研究治療脊髓損傷、多發性硬化癥和急性缺血性中風。目前，elezanumab在一項2期研究中治療脊髓損傷（NCT04295538）。
脊髓損傷通常會導致損傷部位下方的運動功能、感覺和其他身體功能的永久性變化。頸脊髓損傷是最常見和最使人虛弱的，許多發生在年輕人身上，通常是男性成年人，受傷時的平均年齡為43歲。65歲以后的脊髓損傷通常是由跌倒引起的。脊髓損傷的癥狀和體征包括運動喪失；感覺喪失，包括感覺熱、冷和觸摸的能力；腸道或膀胱失去控制；反射活動過度或痙攣；性功能、性敏感性和生育能力的改變；由于脊髓神經纖維受損而引起的疼痛或強烈的刺痛感；呼吸、咳嗽或清除肺部分泌物存在困難。
原文出處：AbbVie Receives Orphan Drug and Fast Track Designations from the U.S. Food and Drug Administration for Elezanumab, an Investigational Monoclonal Antibody RGMa Inhibitor, for the Treatment of Spinal Cord Injury
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