肝靜脈閉塞性疾病（VOD）也稱為竇性阻塞綜合征（SOS），是一種致命形式的肝損傷和與HSCT相關的慢性并發癥。在HSCT后的第21天內，肝臟的竇內皮細胞受到影響。9％-14％的HSCT患者出現肝臟VOD，有30-50％的病例會危害生命。VOD病況的產生與腎的狀況或肺功能障礙也有關，通常被稱為多器官功能障礙（MOD），其可導致更高至84％的患者死亡率。
該疾病的特征往往在于體重增加，肝腫大（肝腫大）和膽紅素升高等癥狀。除此以外慢性肝VOD還與疲勞和腹部腫脹以及門靜脈高壓癥，水腫，腹水，靜脈曲張，肝性腦病或肌肉萎縮和虛弱的癥狀相關。
去纖維納（Defitelio）是一種含有活性物質去纖維蛋白多糖的藥物。它用于治療正在接受造血（血液）干細胞移植的患者的嚴重靜脈閉塞性疾病（VOD）。Defitelio用于成人和一個月大的兒童。
由于VOD患者的人數很少，這種疾病被認為是“罕見的”，2004年7月29日Defitelio被指定為“孤兒藥”（一種用于罕見疾病的藥物）。
已知嚴重VOD具有高死亡率，介于75％至85％之間，并且在一些患者登記中超過85％。在一項涉及102位患有血液干細胞移植后重度VOD患者的主要研究中，Defitelio與歷史對照組接受標準支持治療的患者進行了比較。據顯示，Defitelio將死亡率降低至100％時的62％移植后數天，24％的病人在100天后完全消除了嚴重VOD的癥狀。
Defitelio的益處也出現在美國患者登記處的數據中，其中患有血液干細胞移植的嚴重VOD患者接受Defitelio plus標準護理的患者比僅接受標準護理的患者有更好的療效，其中包括較高的100天存活率（39％比31％）和VOD解決的患者比例更高（51％對29％）。
Defitelio（去纖維蛋白鈉）
美國FDA批準Defitelio（去纖維蛋白鈉）是基于三項臨床研究（階段2，階段3和擴展獲取研究）對肝臟VOD伴腎或肺功能不全患者進行的研究結果。受試者每六小時用6.25mg / kg的Defitelio治療，以兩小時靜脈內輸注給藥。
第二階段研究納入了75例成人和小兒肝臟多器官功能障礙患者（腎臟或肺臟或兩者），他們接受Defitelio（去纖維素鈉）治療14天。在HSCT后超過100天的試驗中觀察到的存活率為44％。
第3階段研究招募了102例肝臟VOD患者。 給予治療組最少21天的藥物，并且該組患者不允許接受任何伴隨藥物，如肝素，華法林或阿替普酶以避免出血風險。在HSCT后+100天觀察到的存活率為38％。擴大訪問研究，招募351名肝腎病或肺功能不全的肝臟VOD患者，在HSCT后+100天時存活率為45％。Defitelio的安全性和有效性在一項研究中進行了評估，該研究納入了臨床開發項目中的176名患者，用于治療VOD。
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