Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的絕對領導者，已推出了2款RNAi藥物（Onpattro、Givlaari）。近日，該公司第三款RNAi藥物Oxlumo（lumasiran）獲得了美國FDA批準，用于治療原發性高草酸尿癥1型（PH1）。
值得一提的是，在批準Oxlumo的同時，FDA還頒發給Alnylam一張罕見兒科疾病優先審評券（PRV），以獎勵該公司在罕見兒科疾病新藥研發方面做出的突出貢獻。
在上周，Oxlumo也獲得了歐盟委員會（EC）批準，用于治療所有年齡段的PH1患者。PH1是一種極為罕見的疾病，可影響所有年齡段人群，其特點是草酸生成過多，可導致終末期腎病（ESKD）和其他全身并發癥。
Oxlumo是第一種顯示出顯著減少尿草酸排泄量的潛在療法。3期臨床數據顯示，Oxlumo治療顯著減少了肝臟中草酸的生成，這可能解決PH1的內在病理生理學問題。Oxlumo的批準上市，將對PH1患者產生有意義的臨床影響。
此次批準，基于2項3期臨床研究（ILLUMINATE-A，ILLUMINATE-B）的結果。
——ILLUMINATE-A在年齡≥6歲的PH1兒童和成人患者中開展。結果顯示，研究達到了主要終點：與安慰劑組相比，Oxlumo治療組尿草酸水平平均降低53%（p＜0.0001）、與基線相比平均降低65%。此外，Oxlumo治療組有84%的患者尿草酸水平達到正常或接近正常水平，安慰劑組為0%。今年6月，該研究的結果在歐洲腎臟協會-歐洲透析和移植協會（DRA-EDTA）國際大會上公布。
——ILLUMINATE-B研究發現：Oxlumo對嬰兒和6歲以下兒童的療效和安全性與ILLUMINATE-A研究中觀察到的結果相似。今年10月22日，該研究結果在美國腎臟病學會（ASN）在線年會上公布。
Oxlumo是一種靶向羥基酸氧化酶1（HAO1）的皮下注射RNAi藥物，開發用于原發性高草酸尿癥1型（PH1）的治療。HAO1編碼乙醇酸氧化酶（GO）。因此，通過沉默HAO1和消耗GO酶，Oxlumo可抑制肝臟中草酸（直接參與PH1病理生理學的代謝物）的產生并使其正常化，從而潛在地阻止PH1疾病的進展。
Oxlumo采用了Alnylam公司最新的增強穩定化學ESC-GalNAc共軛技術開發，該技術可使皮下給藥具有更強的效力和持久性，并具有一個寬泛的治療指數。目前，Alnylam公司正在開展另外一項全球性III期研究ILLUMINATE-C，評估Oxlumo治療伴有晚期腎臟病的所有年齡段PH1患者，預計2021年獲得結果。
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原發性高草尿酸癥1型（PH1）是一種進行性、毀滅性的疾病，由過量的草酸生成導致腎衰竭，具有顯著的發病率和死亡率，肝移植是目前唯一解決疾病根源的治療方法。該病是一種非常罕見的、危及生命的疾病，影響腎臟和其他重要器官，該病影響嬰兒、兒童和成人，患者面臨著反復和痛苦的結石事件，以及腎功能進行性和不可預測的下降，最終導致終末期腎病，需要進行強化透析，作為肝/腎雙重移植的橋梁。PH1通常在兒童期發病，需要立即進行有效的干預，晚期患者除了透析之外別無選擇。
Oxlumo是第一個被批準用于治療PH1的藥物，也是唯一一個被證明可以降低有害草酸水平的療法。在美國，Oxlumo已被FDA授予治療PH1的兒科罕見病資格、孤兒藥資格（ODD）、突破性藥物資格（BTD）。在歐盟，Oxlumo已被授予孤兒藥資格（ODD）、優先藥物資格（PRIME）。
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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