2020年12月，美國FDA批準Iclusig（ponatinib，普納替尼）的補充新藥申請（sNDA），用于治療對至少2種激酶抑制劑有耐藥性或不耐受的慢性期（CP）慢性粒細胞白血病（CML）成人患者。
普納替尼更新的藥物標簽包括了治療CP-CML的一種優化、基于緩解的Iclusig給藥方案：起始劑量為45mg，當達到≤1% BCR-ABL1IS時，劑量減少至15mg。該給藥方案旨在通過提供療效和降低不良事件（AE）的風險（包括動脈閉塞事件[AOE]）使治療的益處-風險比最大化。
此次sNDA批準，基于2期OPTIC試驗（Iclusig治療CML）的數據、以及2期PACE試驗（Iclusig治療Ph+ALL和CML）的5年數據。
數據顯示，在治療第12個月時，采用新批準的基于緩解的優化給藥方案（45mg降低至15mg）的88例患者中，有42%的患者達到≤1%的BCR-ABL1IS，在中位隨訪28.5個月期間，73%的患者維持緩解。該試驗中，有13%的患者出現任何級別的AOE，7%的患者出現≥3級AOE。
PACE試驗在費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ALL）和CML患者中開展，這些患者對達沙替尼（dasatinib）或尼洛替尼（nilotinib）耐藥或不耐受、攜帶T315I突變。共449例患者接受了Iclusig治療，起始劑量45mg/天。據估計，93%的患者曾接受過≥2種TKI治療、56%的患者接受過≥3種TKI治療。該試驗入組的267例CP-CML患者中，治療12個月，有55%的患者實現了主要細胞遺傳學緩解（MCyR），這是PACE試驗中CP-CML患者隊列的主要終點；64例T315I突變患者中，有70%實現了MCyR。在PACE試驗中，449例患者中有26%出現AOE。
目前，普納替尼Iclusig適用于：
（1）對至少2種先前的激酶抑制劑有耐藥性或不耐受的慢性期CML成人患者（CP-CML）；
（2）沒有其他激酶抑制劑可用的加速期（AP）或急進期（BP）CML成人患者和Ph+ALL成人患者；
（3）T315I突變陽性CML（CP、AP或BP）或T315I突變陽性Ph+ALL成人患者。
Iclusig不適用于也不推薦用于治療新診斷的CP-CML患者。
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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