近日， Sobi™生物制藥公司宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準Kineret（anakinra）的補充生物制劑許可申請（sBLA）用于治療白細胞介素-1受體（IL-1受體）缺乏癥（Deficiency IL-1 Receptor Antagonist ，DIRA）。
Kineret（anakinra）阿那白滯素是通過基因重組技術所產生的人白介素1受體拮抗劑（IL-1Ra）。阿那白滯素（anakinra）已被批準用于治療患有系統性青少年特發性關節炎（SJIA）和成人斯蒂爾病（AOSD）。
Kineret的安全性和有效性在一項長期的真實世界研究中進行了評估，其中包括9例接受Kineret治療長達10年的DIRA患者（Kineret治療開始時1個月至9歲）。
所有患者均經遺傳學證實為DIRA。在報告劑量的6例患者中，Kineret的起始劑量為1-2 mg / kg /天（未報告其余3例患者的起始劑量）。然后分別調節劑量以達到穩定的有效劑量以控制活動性炎癥。研究的最高Kineret劑量為7.5mg/kg/天。在第一個Kineret治療期間的最后一次就診時，劑量范圍為2.2和6.1mg/kg/天。炎癥緩解定義為達到以下所有標準：CRP≤5 mg / L，無膿皰病，沒有炎癥性骨病，也沒有同時使用糖皮質激素。所有9名患者在Kineret治療期間均達到炎癥緩解。
DIRA患者中最常見的不良事件是上呼吸道感染，皮疹，發熱，類似流感的疾病和腸胃炎。在Kineret治療的DIRA患者中觀察到的安全性與在先前批準的適應癥新生兒多系統炎性疾病（NOMID）患者中使用Kineret的安全性相一致。沒有因不良事件永久停用Kineret。所有9例患者均達到炎癥緩解，其定義為C反應蛋白（CRP）水平正常化至≤5mg / L，無膿皰病（皮疹）或炎癥性骨病跡象以及Kineret停用糖皮質激素。
DIRA是由IL1RN基因的遺傳突變引起的一種超罕見的自發性免疫疾病，編碼白介素1受體拮抗劑（IL-1Ra）蛋白。在DIRA患者中，IL-1Ra的缺乏會導致作用異常IL-1信號轉導，累及皮膚和骨骼，并導致發生威脅生命的全身性炎癥。
IL1RN基因產生白介素1受體拮抗劑（IL-1Ra）蛋白，該蛋白在調節白介素1（IL-1）信號傳導通路中起著關鍵作用。IL-1會驅動炎癥發生，并在人體的免疫反應中起重要作用。IL-1促炎信號主要通過IL-1α和IL-1β傳遞。IL-Ra與IL-1α和IL-1β競爭，抑制促炎信號傳導。在DIRA患者中，IL-1Ra的缺乏會導致IL-1α和IL-1β發揮作用，從而發生與皮膚和骨骼有關的威脅生命的全身性炎癥。
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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