TG Therapeutics是一家致力于為B細胞介導的疾病患者開發創新療法的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已加速批準Ukoniq（umbralisib，200mg片劑），用于治療：（1）已接受過至少一種基于抗CD20方案的復發或難治性邊緣區淋巴瘤（MZL）患者；（2）已接受過至少3種系統療法的復發或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者。用藥方面，Ukoniq推薦劑量為800mg（4片），每日口服一次，與食物同服。
Ukoniq的活性藥物成分為umbralisib，這是一種口服、每日一次的PI3Kδ和CK1-ε雙效抑制劑，這可能使其克服第一代PI3Kδ抑制劑相關的某些耐受性問題。磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）是一類參與細胞增殖和存活、細胞分化、細胞內運輸和免疫等多種細胞功能的酶。PI3K有四種亞型（α、β、δ和γ），其中δ亞型在造血來源的細胞中強烈表達，常與B細胞相關淋巴瘤有關。
Ukoniq是獲批治療復發/難治性MZL和FL的第一個也是唯一一個口服、每日一次、磷酸肌醇-3-激酶δ（PI3K-δ）和酪蛋白激酶1-ε（CK1-ε）雙重抑制劑。根據2期UNITY-NHL試驗（NCT02793583）的總緩解率（ORR）數據，Ukoniq獲得了加速批準。針對這些適應癥的繼續批準，將取決于驗證性試驗中對臨床益處的驗證和描述。2個適應癥中，MZL適應癥被授予了優先審查。此外，Ukoniq之前還被授予了治療MZL的突破性藥物資格（BTD）、治療MZL和FL的孤兒藥資格（ODD）。
此次批準，基于UNITY-NHL 2b期試驗中2個單臂隊列的數據。UNITY-NHL是一項多中心、開放標簽2b期研究，2個隊列分別評估了Ukoniq作為單藥療法治療69例復發/難治性MZL患者（先前接受過至少一種療法，包括一種抗CD20方案）、117例復發/難治性FL患者（先前接受過至少2種系統療法，包括一種抗CD20單抗和烷基化劑）的療效。每個隊列均達到其總緩解率（ORR）主要終點，達到了獨立審查委員會（IRC）確認的40-50%的公司目標指導。
MZL隊列數據顯示：ORR為49%，其中完全緩解率（CR）為16%、部分緩解率（PR）為33%，中位緩解持續時間（DOR）尚未達到。FL隊列數據顯示：ORR為43%，其中CR為3.4%、PR為39%，中位DOR為11.1個月。研究中，Ukoniq的耐受性和安全性良好。
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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