羅氏（Roche）近日公布了口服藥物Evrysdi（risdiplam）治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）全球性2/3期FIREFISH研究第2部分新的2年數據。
該研究在入組時年齡為1-7個月大的有癥狀1型SMA嬰兒中開展。數據顯示，在12個月至24個月期間，Evrysdi繼續改善運動功能，包括無支撐坐立的能力。
研究還表明，Evrysdi繼續提高存活率，提高口服喂養能力，減少對永久性通氣的需要。探索性數據表明，與1型SMA的自然病程相比，Evrysdi繼續改善吞咽能力、減少住院率。Evrysdi的安全性符合其既定的安全狀況。這些長期數據建立在FIREFISH研究第2部分的一年期關鍵發現的基礎上，并將在2021年4月17日至22日舉行的第73屆美國神經病學學會（AAN）年會上發布。
來自2項關鍵臨床試驗的數據證實，Evrysdi對2個月及以上的嬰兒、兒童、成人患者均有效，在不同年齡和疾病嚴重程度（包括1型、2型、3型）SMA患者中均使運動功能獲得臨床意義的改善。接受Evrysdi治療的嬰兒，能夠在沒有支撐的情況下坐立至少5秒鐘，這是SMA疾病自然病程中無法實現的關鍵運動里程碑。此外，與自然病史相比，Evrysdi還提高了無永久通氣生存率。
關于FIREFISH研究的主要終點
FIREFISH研究的主要終點是嬰兒在12個月時能夠在沒有支撐的情況下至少坐立5秒鐘的百分比。
數據顯示，在治療12個月時，接受Evrysdi治療的嬰兒在沒有支撐的情況下至少能坐5-30秒。24個月的數據顯示，與第12個月相比持續改善：采用貝利嬰幼兒發育量表第三版（BSID-III）大運動量表進行衡量，24個月時有61%（25/41）、12個月時有29%（12/41）能夠在沒有支撐的情況下坐至少5秒，24個月時有44%（18/41）、12個月時有17%（7/41）能夠在沒有支撐的情況下坐至少30秒。重要的是，接受Evrysdi治療的嬰兒在24個月時仍能保持口服喂養的能力（92%；35/38）。此外，探索性數據表明，吞咽能力維持相似（95%；36/38）。在疾病自然病程中，年齡超過12個月的1型SMA嬰兒通常需要喂養支持。
治療24個月后，93%的嬰兒（38/41）存活。83%的嬰兒（34/41）在24個月后存活并脫離永久性通氣，與疾病自然病程相比表現改善。在12個月到24個月之間沒有新的死亡病例。而如果不進行治療，嬰兒死亡或永久性通氣的中位年齡為13.5個月。此外，與疾病自然病程相比，使用Evrysdi治療的第二年住院人數較少，34%的嬰兒（14/41）在24個月的治療期間不需要住院。其他研究結果表明，Evrysdi在第24個月和第12個月繼續改善根據Hammersmith嬰兒神經學檢查量表2（HINE-2）的指標，包括能夠直立頭部（63% vs 44%）、從仰臥轉為俯臥（44% vs 10%）、支撐站立（15% vs 5%）和行走（4% vs 2%）。CHOP-INTEND總評分也持續改善，到第24個月達到40分以上的患者比例（76%；31/41）高于第12個月（56%；23/41）。在疾病的自然病程中，1型SMA患兒很少能達到40分的總分。
研究中，觀察到的不良事件和嚴重不良事件與以前的研究一致。最常見的不良反應為上呼吸道感染（54%）、肺炎（46%）、發熱（44%）、便秘（29%）、鼻咽炎（17%）、支氣管炎（15%）、腹瀉（15%）和鼻炎（12%）。在FIREFISH研究第2部分的第1個和第2個12個月期間，嚴重肺炎的發病率下降了大約3倍。最常見的嚴重不良事件是肺炎（39%）和呼吸窘迫（7%）。無藥物相關不良事件導致退出或治療中止。
Evrysdi獲批歷程
2020年8月，Evrysdi獲得美國FDA批準，用于治療年齡≥2個月的SMA兒童和成人患者。
2021年3月，Evrysdi獲得歐盟批準，治療年齡≥2個月、臨床診斷為1型/2型/3型SMA或攜帶1-4個SMN2拷貝的5q型SMA患者。截至目前，Evrysdi已在39個國家獲得批準，并在另外33個國家提交了上市申請，包括中國。
關于Evrysdi
Evrysdi是第一個治療SMA的口服療法，也是第一個可在家給藥的SMA療法。該藥是一種液體制劑，可在家通過口服或飼管給藥，每日一次，該藥可用于治療所有類型（1型、2型、3型）SMA的嬰幼兒、兒童、青少年、成人患者。
Evrysdi是一種口服液體，其活性藥物成分risdiplam是一種運動神經元存活基因2（SMN2）剪接修飾劑，旨在持續增加和維持中樞神經系統和外周組織中的SMN蛋白水平。越來越多的臨床證明表明，SMA是一種多系統疾病，SMA蛋白的丟失可能影響中樞神經系統以外的許多組織和細胞。risdiplam口服給藥后呈現全身性分布，可持續增加中樞神經系統和外周組織的SMN蛋白水平，已顯示出可改善1型、2型、3型SMA患者的運動功能。
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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