2021年5月28日，美國食品和藥物管理局批準索托拉西布Lumakras（sotorasib）作為第一個治療非小細胞肺癌的成人患者的藥物，這些患者的腫瘤有一種稱為KRAS G12C的特殊類型的基因突變，并且之前至少接受過一次全身治療。這是第一個被批準的針對任何KRAS突變的腫瘤的靶向治療，約占非小細胞肺癌突變的25%。krasg12c突變約占非小細胞肺癌突變的13%。
“KRAS突變長期以來一直被認為對藥物治療具有耐藥性，代表著某些類型癌癥患者真正未得到滿足的需求，”Richard Pazdur醫學博士說，他是FDA腫瘤卓越中心主任，也是FDA藥物評估和研究中心腫瘤疾病辦公室的代理主任今天的批準標志著朝著未來邁出了重要的一步，在未來，更多的患者將擁有個性化的治療方法。”
肺癌是死亡率最高的最常見的癌癥類型，在很大程度上可以根據引起肺癌的基因突變進行分類。KRAS是一組幫助調節細胞生長和分裂的基因突變類型。
研究人員對124例局部晚期或轉移性KRAS G12C突變的非小細胞肺癌患者在接受免疫檢查點抑制劑和/或以鉑為基礎的化療后進行療效評估。主要觀察指標為客觀緩解率（腫瘤被破壞或縮小的患者比例）和緩解時間。客觀有效率為36%，其中58%的患者有6個月或更長時間的緩解。
批準的960毫克劑量基于可用的臨床數據，以及支持批準劑量的藥代動力學和藥效學模型。作為加速批準評估的一部分，該機構要求進行上市后試驗，以調查較低劑量是否具有類似的臨床效果。
最常見的副作用包括腹瀉，肌肉骨骼疼痛，惡心，疲勞，肝損傷和咳嗽。如果患者出現間質性肺病癥狀，則應停止使用Lumakras，如果確診間質性肺病，則應永久停止使用Lumakras。醫護人員應該在開始和服用盧馬克拉之前監測患者的肝功能測試。如果患者出現肝損傷，則應停止服用Lumakras，減少劑量或永久停藥。患者在服用Lumakras時應避免服用酸還原劑、誘導或作為肝臟某些酶底物的藥物以及作為P-糖蛋白底物的藥物。
Lumakras是通過加速批準途徑獲得批準的，根據加速批準途徑，FDA可以批準用于嚴重疾病的藥物，在嚴重疾病中存在未滿足的醫療需求，并且證明藥物具有合理可能預測患者臨床獲益的特定效果。需要進一步的研究來驗證和描述Lumakras的預期臨床益處。
FDA批準了這項申請的快速通道，優先審查和突破性的治療指定。
索托拉西布Lumakras（sotorasib）還獲得了“孤兒藥物”稱號，該稱號提供獎勵，以協助和鼓勵開發治療罕見疾病的藥物。
這項審查是在Orbis項目下進行的，該項目是FDA腫瘤卓越中心的一項倡議。Orbis項目為國際合作伙伴同時提交和審查腫瘤藥物提供了一個框架。在本次審查中，FDA與澳大利亞治療品管理局（TGA）、巴西衛生管理局（ANVISA）、加拿大衛生部以及藥品和保健品管理局（MHRA）合作；聯合王國）。其他監管機構正在對申請進行審查。
FDA批準了Amgen公司使用Lumakras。
與索托拉西布Lumakras（sotorasib）一起，FDA也批準了QIAGEN therascreen KRAS RGQ PCR試劑盒（批準給QIAGEN GmbH）和Guardant360 CDx（批準給Guardant Health，Inc.）作為Lumakras的配套診斷試劑。QIAGEN GmbH檢測分析腫瘤組織，Guardant Health，Inc.檢測分析血漿樣本，以確定Lumakras是否適合患者治療。如果在血漿樣本中沒有檢測到突變，就應該檢測病人的腫瘤。
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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