第26屆歐洲血液學協會大會上介紹了 Etavopivat的第一階段數據

 
     Forma Therapeutics Holdings, Inc. (Nasdaq: FMTX) 是一家專注于罕見血液病和癌癥的臨床階段生物制藥公司。今天宣布，其正在進行的依他伏哌伐etavopivat（原名FT-4202）的第一階段試驗的新數據將于第26 屆歐洲血液學協會（EHA）2021年度虛擬大會上公布。電子海報展示包括來自開放標簽擴展（OLE）隊列的初始數據，顯示對于鐮狀細胞病（SCD）患者，接受400毫克依他哌伐治療后，血液學和溶血參數得到改善和持續，持續時間至少為2周至12周。同時，兩個多重遞增劑量（MAD）隊列的無盲結果表明，每天一次服用300毫克或600毫克依他伏哌伐14天，可改善鐮狀紅細胞（RBC）功能健康的指標，即使在停止治療后，某些患者的效果仍持續存在。
 
    “今天公布的數據，包括來自OLE隊列的初始數據，表明服用依他伏伐兩周以上后，患者的反應得到改善，包括血紅蛋白和溶血標志物，紅細胞功能健康，以及全身性炎癥和凝血，這兩者結合起來有可能通過長期治療降低血管閉塞性危象的發生率，”Forma Therapeutics的首席醫療官Patrick Kelly醫學博士說這些結果，以及我們觀察到的良好耐受性，支持了我們最近開始的芙蓉花研究——我們在SCD患者中進行的2/3期試驗——并使我們離SCD患者潛在的新治療方案更近了一步。”
 
    臨床數據結果
 
    在MAD1（每天一次服用300毫克美沙拉秦）和每日一次服用600毫克美沙拉秦組中，73%（15人中有11人）的血紅蛋白比基線水平增加了1克/分升；血液學和溶血標志物的顯著改善還包括：網織紅細胞絕對值下降（100%，或15人中的15人），乳酸脫氫酶水平下降（73%，或15人中的11人），間接膽紅素水平下降（93%，或15人中的14人）。14例患者的滲透can和oxygenscan結果顯示有統計學意義的改善。
 
    截至2021年5月24日，對8名接受依他伏哌伐治療（每天一次服用400毫克）至少兩周的患者的初步結果表明，88%（8人中有7人）的血紅蛋白增加超過1克/分升，平均血紅蛋白增加1.5克/分升。患者資料顯示，接受治療超過兩周（最多12周）的患者有持久的反應，血液學和溶血參數得到改善。紅細胞功能健康的改善超過12周治療期；在一名患者中，治療中止后，鐮狀紅細胞變形能力的改善持續了4周。這些最初的OLE數據支持合并的MAD隊列結果，并顯示每天使用依他伏伐治療也顯著改善了血液學和溶血參數。
 
    OLE隊列的安全性與潛在疾病一致。值得注意的是，兩名患者報告了嚴重的不良事件，包括一例血管閉塞危象和急性胸部綜合征，這與試驗研究者的治療無關。深靜脈血栓形成（DVT）報告被描述為可能相關。
 
    會議上提出的其他結果是紅細胞功能健康的測量，紅細胞伸長和鐮狀點數據分析顯示細胞變形能力的改善，包括治療后長達四周的持久變化。這些數據顯示，除了激活糖酵解途徑外，還有其他益處，包括參與預防和修復氧化損傷的酶的活性增強，以及降低磷脂酰絲氨酸（PS）的水平，磷脂酰絲氨酸（PS）是鐮狀紅細胞表面膜損傷的標志物。來自12周OLE隊列的早期數據顯示良好的全身生物標志物，包括低水平的促紅細胞生成素（EPO）、凝血激活（凝血酶原1.2和D-二聚體）的證據減少以及先天性免疫（TNF-α）的激活降低。這些生物標志物顯示了SCD患者更廣泛受益的潛力，包括減少血管阻塞性危機的可能性。


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