2021 年 6 月 16 日，美國食品和藥物管理局批準 avapritinib（Ayvakit，Blueprint Medicines Corp.）用于晚期系統性肥大細胞增多癥（AdvSM）的成年患者，包括侵襲性系統性肥大細胞增多癥（ASM）、伴有相關血液腫瘤的系統性肥大細胞增多癥患者(SM-AHN) 和肥大細胞白血病 (MCL)。
研究人員分析了 EXPLORER 和 PATHFINDER 研究對 AdvSM 患者的療效結果。反應持續時間 (DoR)、反應時間、肥大細胞負荷的個體測量變化和總體反應率 (ORR) 被視為額外的功效測量。在 EXPLORER (NCT02561988) 和 PATHFINDER (NCT03580655) 中評估了療效，這兩項多中心、單臂、開放標簽臨床試驗招募了 AdvSM 患者。主要療效結果衡量指標是根據修改后的 IWG-MRT-ECNM 標準的總體反應率 (ORR)，由中央委員會裁定。其他療效指標包括反應持續時間 (DOR)、反應時間和肥大細胞負荷個體測量的變化。此外，53 名患者每天接受高達 200 毫克的 avapritinib。
兩項試驗中所有可評估患者的 ORR 合計為 57% (95% CI: 42, 70) (n=53)，完全緩解率為 28%，部分緩解率為 28%。中位緩解持續時間為 38.3 個月，中位緩解時間為 2.1 個月。
在 AdvSM 患者中，最常見的不良事件是水腫、腹瀉、惡心和疲勞/虛弱。因此，根據 FDA 的說法，不建議將 avapritinib 用于治療血小板計數低于 50 X 109/L 的 AdvSM 患者。對于 AdvSM 患者，推薦的 avapritinib 劑量為 200 mg，每天口服一次。
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