最新數據顯示，諾華公司的脊髓性肌萎縮癥基因療法Zolgensma可能允許在青少年出現明顯癥狀前使用。近日，諾華在歐洲神經病學 (EAN) 虛擬大會上展示了其 III 期研究的結果，該研究表明 Zolgensma 可能對有癥狀的 SMA 患者以及對有癥狀的兒童（包括那些患有基線嚴重 SMA的患者）產生影響。 Zolgensma早在2019年首次獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準。
來自 III 期 SPRINT 研究的數據發現，接受治療的兩份隊列中的14 名無癥狀 兒童都可以獨立坐下超過 30 秒。此外，大多數患者可以繼續獨立站立和獨立行走，而且大多數在正常發育的范圍內。
無癥狀 SMA 患者如果不及時治療，最終會失去運動功能，導致過早死亡。諾華基因療法首席醫療官 Shephard Mpofu 表示，已有 1,200 多名兒童在診所或商業上接受了 Zolgensma治療。出現癥狀之前接受 Zolgensma 治療時，所有患者不僅存活了下來，而且還茁壯成長，主要表現為能夠自己呼吸和進食，獨立坐著，許多人可以站立和行走。如果新生兒繼續出現 1 型 SMA 的嚴重癥狀，這種破壞性的疾病，會剝奪兒童說話、進食、坐起甚至呼吸的能力。因此，SPR1NT 試驗的結果是非常有益處的。
除了 SPRINT 數據外，諾華還披露了來自 III 期 STRIVE-EU 研究的數據，該研究表明 Zolgensma用于治療可迅速改善運動功能。82%的患者達到了 1 型 SMA 自然病程中未觀察到的運動里程碑，包括那些患有更嚴重疾病的患者。其中，79% 的人能夠 獨立站立。這個顯著的結果，為 Zolgensma 提供了強有力的臨床證據，表明即使在患有更嚴重疾病的患者中，Zolgensma 也非常有效，而且顯示出一致的安全性。
關于脊髓性肌萎縮癥
脊髓性肌萎縮癥是一種致命的遺傳性神經肌肉疾病，其特征是嬰兒和幼兒進行性的、使人衰弱的肌肉無力。SMN1 基因的突變導致了這種疾病。SMA 的特征是脊髓和下腦干中運動神經元的喪失，導致嚴重的進行性肌肉萎縮和虛弱。隨著時間的推移，最嚴重的 SMA 患者可能會癱瘓，呼吸和吞咽困難，導致死亡。SMA 1 是最常見的 SMA 形式，約占所有病例的 60%。據估計，大約每 11,000 名嬰兒中就有 1 名患有 SMA。
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