Avalglucosidase Alfa-ngpt是一種酶替代療法 (ERT),適用于 1 歲及以上的患者，它旨在靶向 6-磷酸甘露糖 (M6P) 受體。根據新聞稿，這種受體是細胞攝取龐貝病酶替代療法的關鍵途徑。
龐貝病是一種使人衰弱和進行性的疾病，會顯著抑制活動能力和呼吸。龐貝病在美國影響了大約 3500 人，可以表現為嬰兒發病或遲發性疾病。嬰兒型龐貝病是最嚴重的形式，發病迅速，而遲發性龐貝病會隨著時間的推移逐漸損害肌肉。遲發性龐貝病的癥狀可出現在任何年齡，但由于臨床表現的廣泛性和疾病的進行性，診斷可能需要 7 到 9 年的時間。隨著疾病的進展，患者可能需要機械通氣來幫助呼吸或使用輪椅來幫助活動。
該疾病是由溶酶體酶酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的??遺傳缺陷或功能障礙引起的，GAA會導致肌肉細胞中糖原的積聚。這種積累會對肌肉造成不可逆轉的損害，包括支持呼吸功能的橫膈膜和影響活動能力、功能耐力和呼吸的骨骼肌。
該批準基于關鍵的 3 期 COMET 試驗，在該試驗中，阿伐糖苷酶 α-ngpt 顯示出晚發型龐貝病患者呼吸功能和步行距離測量的改善。根據新聞稿，與基線相比，接受阿伐糖苷酶 α-ngpt 的患者在第 49 周預測的用力肺活量百分比提高了 2.9 分。通過 6 分鐘步行測試測量的功能耐力是該試驗的一個關鍵次要終點。與基線相比，在第 49 周接受阿伐糖苷酶 α-ngpt 治療的患者多走 32.2 米。值得注意的是，在第 49 周接受阿瓦糖苷酶 α-ngpt 治療的患者比接受阿糖苷酶 alfa 治療的患者多走 30 米。在 49 周的雙盲主動控制期內，2 名 (2%) 接受阿伐糖苷酶 α-ngpt 治療的患者和 3 名 (6%) 接受阿糖苷酶 α 治療的患者報告了嚴重不良反應。接受阿伐糖苷酶 α-ngpt 治療的患者最常報告的不良反應是頭痛、瘙癢、惡心、蕁麻疹和疲勞。
此外，13 名 (25%) 的阿瓦糖苷酶 α-ngpt 治療接受者和 16 名 (33%) 的阿糖苷酶 alfa 患者報告了輸注相關反應。超過 1 名接受阿伐糖苷酶 α-ngpt 治療的患者報告的輸液相關反應為輕度至中度，包括頭痛、腹瀉、瘙癢、蕁麻疹和皮疹。這些輸液相關反應均不嚴重。該藥物每 2 周作為單一療法給藥，推薦劑量基于體重。
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