Acer Therapeutics是一家專注于嚴重罕見疾病治療方法的收購、開發和商業化的制藥公司，致力于嚴重未滿足醫療需求的危及生命的疾病，以及救濟療法。近日，與Holding AG (“Relief”) 公司，宣布向美國FDA提交 ACER-001（苯丁酸鈉）治療尿素循環障礙 (UCD)的新藥申請 (NDA)。
ACER-001是一種正在開發中的氮結合劑，用作慢性治療 UCD 患者的輔助療法，這些患者涉及氨甲酰磷酸合成酶 (CPS)、鳥氨酸轉氨甲酰酶 (OTC) 或精氨琥珀酸合成酶 (AS) 缺陷。
關于 UCDs：UCDs 是一組由基因突變引起的疾病，導致催化尿素循環的六種酶中的一種缺乏，這會導致血液中氨的過量積累，這種情況稱為高氨血癥。急性高氨血癥可導致嗜睡、嗜睡、昏迷和多器官功能衰竭，而慢性高氨血癥可導致頭痛、意識模糊、嗜睡、發育遲緩、行為改變以及學習和認知缺陷。急性和慢性高氨血癥的常見癥狀還包括癲癇發作和精神癥狀。目前 UCD 的治療包括飲食管理以限制氨的產生，并結合為從血流中去除氨提供替代途徑的藥物。一些患者可能還需要單獨補充支鏈氨基酸。
目前 UCD 的藥物治療包括氮清除劑 RAVICTI和 BUPHENYL，其中的活性藥物成分分別是苯丁酸甘油酯 (GPB) 和苯丁酸鈉。根據 Shchelochkov 等人 2016 年發表在Molecular Genetics and Metabolism Reports上的一項研究 ，雖然氮清除藥物已被證明可有效幫助控制某些 UCD 患者的氨水平，但不遵守治療的情況很常見。與一些可用藥物相關的不依從性引用的原因包括令人不快的味道、必須服用藥物的頻率、所需的藥丸數量以及藥物的高成本。
關于ACER-001：ACER-001（苯丁酸鈉）正在開發用于治療各種先天性代謝障礙，包括 UCD 和 MSUD。ACER-001是一種正在開發中的氮結合劑，用作慢性治療 UCD 患者的輔助療法，這些患者涉及氨甲酰磷酸合成酶 (CPS)、鳥氨酸轉氨甲酰酶 (OTC) 或精氨琥珀酸合成酶 (AS) 缺陷。該制劑是一種用于口服給藥的多顆粒劑型，由核心中心、活性藥物層和掩味包衣組成，旨在避免口腔中的苦味，同時在胃的低 pH 值中快速溶解。ACER-001 的配方旨在提高苯丁酸鈉的適口性。Acer 也正在開發用于楓糖漿尿病 (MSUD)，并已被 FDA 授予孤兒藥指定用于 MSUD 適應癥。
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