開發罕見疾病療法的全球生物制藥公司 Zogenix在近日宣布，日本厚生勞動省 (MHLW) 已授予孤兒藥FINTEPLA（芬氟拉明）口服溶液的藥物指定，Zogenix 作為與 Dravet 綜合征相關的癲癇發作的潛在治療方法正在日本開發。
Dravet 綜合征是一種罕見的嬰兒和兒童癲癇，其特征是頻繁和嚴重的難治性癲癇發作、相關的住院治療和醫療緊急情況、顯著的發育和運動障礙以及突然過早死亡的風險增加。
MHLW 對孤兒藥物指定的認證遵循日本藥事和食品衛生委員會 (PAFSC) 第一藥物委員會于 7 月 28 日簽署的協議，授予 FINTEPLA 治療 Dravet 綜合征的孤兒藥物指定。PAFSC 隸屬于厚生省，由來自不同領域的多個專家委員會組成，他們是藥物批準（J-NDA、s-NDA）和孤兒藥指定的決策機構。在日本，孤兒藥指定可授予旨在治療少于 50,000 名患者的疾病或被指定為頑固性且對改善醫療保健的需求很高的疾病的候選藥物。
Zogenix 有望在今年晚些時候為 FINTEPLA 提交 J-NDA 用于治療與 Dravet 綜合征相關的癲癇發作。如果獲得批準，該產品將通過與日本領先的醫藥產品開發商和分銷商 Nippon Shinyaku, Co., Ltd. 的獨家分銷協議在日本上市。
Zogenix 總裁兼首席執行官 Stephen J. Farr 博士說：“FINTEPLA 在日本被指定為孤兒藥是我們滿足全球嚴重、罕見癲癇患者未滿足需求的使命的一個重要里程碑。 . “我們很自豪能夠與日本的患者、醫生和監管機構合作實現這一里程碑，并加強我們與 MHLW 合作的承諾，為日本患有 Dravet 綜合征的患者和家庭提供這種急需的潛在治療選擇。”
關于 Dravet 綜合征
Dravet 綜合征是一種罕見的、毀滅性的、終生的癲癇病，通常從嬰兒期開始，以頻繁的、難以治療的癲癇發作、顯著的發育、運動和行為障礙以及突然意外死亡的風險增加為特征癲癇 (SUDEP)。影響美國 15,700 名活產嬰兒中的 1 名和歐洲 20,000 至 40,000 名活產嬰兒中的約 1 名，大多數患者都會經歷一個發育遲緩的過程，認知、運動和行為缺陷會持續到成年。由于與疾病相關的沉重的身體、情感、護理和經濟負擔，Dravet 綜合征嚴重影響了患者、家庭和護理人員的生活質量。
關于 FINTEPLA
FINTEPLA 是一種處方藥，用于治療 2 歲及以上患者與 Dravet 綜合征相關的癲癇發作。FINTEPLA 具有抑制癲癇發作的雙重活性：作為一種血清素能藥物，作為一種有效的 5-HT 釋放劑，對 5-HT1D、2A 和 2C 受體具有激動劑活性，以及??作為 Sigma1R 的正調節劑。芬氟拉明在美國和歐洲獲得批準，并在日本開發用于治療與 Dravet 綜合征相關的癲癇發作。
在多項臨床研究中，FINTEPLA 證明了與 Dravet 綜合征相關的驚厥性癲癇發作的顯著和持續減少。在兩項關鍵的 3 期試驗中，與安慰劑相比，FINTEPLA 的所有劑量組每 28 天的驚厥發作頻率的降低在統計學上顯著更大。
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