在美國食品和藥物管理局（FDA）批準 Ascendis制藥的Skytrofa（lonapegsomatropin-TCGD）治療有一年以上從內源性生長激素（GH）分泌不足生長障礙的兒童。GHD 是一種嚴重的孤兒病，特點是身材矮小和代謝并發癥。在這種情況下，垂體不會產生足夠的生長激素。
Skytrofa 是一種每周注射一次的藥物，是 FDA 批準的第一種通過在一周內持續釋放來提供生長激素的藥物。批準包括新的 Skytrofa 自動注射器和墨盒，家庭可以在室溫下儲存長達六個月。
該批準基于 III 期身高試驗數據，該數據將 Skytrofa 與輝瑞公司在 161 名未接受過治療的 GHD 兒童中每天注射的促性腺激素（生長激素）進行了比較。主要終點是 52 周時的年度身高速度 (AHV)。其他終點包括不良事件、注射部位反應、抗 hGH 抗體的發生率、年化身高速度、身高 SDS 的變化、患有 IGF-1 SDS 的受試者比例、3 歲以下患者的 PK/PD 和偏好對 Skytrofa 的滿意和滿意。在第 52 周，Skytrofa 的 AHV 差異為每年 0.9 厘米，而 Genotropin 的差異為每年 10.3 厘米。
德克薩斯州沃思堡的臨床研究員和兒科內分泌學家 Paul Thornton 博士說：“Skytrofa的批準代表了 GHD 兒童及其家人的一個重要的新選擇，他們現在將有一個每周一次的治療選擇。在關鍵的頭對頭臨床試驗中，與生長激素相比，每周一次的 Skytrofa 在第 52 周顯示出更高的年化身高速度。這種每周一次的治療可以減輕治療負擔，并有可能取代 30 多年來一直是護理標準的每日生長激素療法。”
“Skytrofa 是第一個使用我們創新的 TransCon 技術平臺的產品，我們從設計階段到非臨床和臨床開發、制造和設備優化，再到患者，”Ascendis 的總裁兼首席執行官 Jan M. Mikkelsen 。“它反映了我們通過在多個治療領域開發高度差異化的專有產品管道來解決未滿足的醫療需求的承諾和奉獻精神。我們感謝患者、護理人員、臨床醫生、臨床研究人員和我們的員工，他們都為將這種新的治療方案帶給美國的 GHD 兒童做出了貢獻。”
MAGIC Foundation 首席執行官兼聯合創始人 Mary Andrews 補充說：“患者及其家人現在可以選擇每周一次的生長激素，這真是太好了。GHD 在我們的孩子中經常被忽視和治療不足，對家庭來說可能具有挑戰性。我們對這個消息感到興奮，因為治療 GHD 很重要，而且孩子們的成長時間很短。”
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