Orphalan SA是一家在全球范圍內開發和提供孤兒疾病療法的公司，近日該公司宣布美國食品和藥物管理局 (FDA)已接受審查該公司的新藥申請 (NDA)用于威爾森氏病的一線治療的曲恩汀四鹽酸鹽（TETA 4HCl）。
威爾遜氏病是一種罕見的遺傳性銅轉運障礙，主要影響肝臟和大腦，全世界每 30,000 人中約有 1 人受到影響。TETA 4HCl 被提議作為 d-青霉胺的替代銅螯合劑，d-青霉胺是過去 70 年來唯一獲批的威爾森氏病一線治療藥物，約有三分之一的患者對此產生不耐受。
該公司的 NDA 提交遵循 FDA 先前的孤兒藥指定。該文件基于來自CHELATE 3 期臨床試驗的積極數據，該試驗通過證明 TETA 4HCl 不劣于 d-青霉胺（通過非銅藍蛋白銅（NCC）的銅形態評估測量），達到了其主要療效終點。
Orphalan 的新型 NCC 檢測支持使用 TETA 4HCl 進行治療，該公司計劃將其作為伴隨診斷申請 FDA 批準。體外 NCC 檢測有可能提供一種重要的額外工具，以支持醫生識別患者并監測他們使用 TETA 4HCl 的治療。
關于CHELATE研究
CHELATE 是一項 3 期、多中心、隨機、開放標簽、活性藥物對照、非劣效性研究，在 9 個國家的 15 個中心進行，旨在評估與 d-青霉胺相比，曲恩汀四鹽酸鹽在穩定威爾遜病患者中的療效和安全性。53 名患有臨床穩定疾病一年以上且符合特定納入標準的成年威爾森氏病患者，包括血清非銅藍蛋白銅 (NCC)、24 小時尿銅排泄 (UCE) 和肝功能測試的實驗室測量值。隨訪 12 周的基線期，然后按 1:1 隨機分配至曲恩汀四鹽酸鹽或 d-青霉胺，每日兩次。該研究的主要終點是血清 NCC，使用 Orphalan 的專有方法在隨機化后 24 周時使用銅形態測量。
其他次要終點包括：臨床總體變化印象 (CGIC) 評分；血清銅和銅藍蛋白水平；統一的威爾遜病評定量表 (UWDRS)；修改后的 Nazer 分數；認知評估和標準安全評估。此外，獨立的裁決委員會對分配的治療不知情，研究中心評估了關鍵療效和安全性參數，以確定患者的臨床穩定性。曲恩汀四鹽酸鹽具有良好的耐受性，并且在治療期間，與接受 d-青霉胺治療的患者相比，更多患者在治療目標范圍內達到了預先指定的 NCC 和 24 小時尿銅排泄 (UCE) 復合終點，分別為 50% 和 24%。
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