罕見病新藥Bylvay可用于肝內膽汁淤積癥患

罕見病新藥Bylvay讓肝內膽汁淤積癥患者看到希望

 

    罕見病創新藥BYLVAY（Odevixibat 奧維昔巴特）被成功引進用于治療“進行性家族性肝內膽汁淤積癥”。該藥物作為今年7月獲FDA和EMA批準上市的創新藥物，值得一提的是，它從海外獲批到引入國內“先行先試”僅僅耗時不到一個月。如此快速的引進和應用，讓國內很多肝內膽汁淤積癥患者看到了治療的希望。

 

    Albireo公司生產的BYLVAY作為是一種每日口服一次、非全身性回腸膽汁酸轉運體（IBAT)抑制劑，早在2021年7月16日被歐洲藥品管理局（EMA）批準用于治療6個月及以上的進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC)患者。在7月20日又獲FDA批準用于3個月及以上的進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC)患者的瘙癢治療。

 

    近幾年來，我國對罕見病的研究和藥物的引進可以說是讓國內罕見病患者看到了新的希望，只要致力于為患者提供創新療法，才能不斷提高罕見病藥品在國內的可及性，讓廣大的中國罕見病患者從中受益。

 

關于進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)

 

    關于進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)：這是一組常染色體隱性遺傳性疾病。因基因突變導致膽汁排泌障礙，發生肝內膽汁淤積，患上這類疾病的患者最后極大可能發展為肝衰竭。PFIC與重度瘙癢、血漿中膽汁酸蓄積和危及生命的進行性肝病相關，可能需要肝移植。該疾病通過藥物干預的效果十分有限，患者只能通過手術干預起到改善瘙癢或減少肝移植需要的作用。因此，進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)在癥狀緩解和延緩肝病進展方面，還需繼續探索和努力滿足患者顯著的醫療需求。

 

(責任編輯：香港祺昌藥業)