全球首個PFIC藥物BylvayBylvay（odevixibat膠囊）將徹底改變患者治療方式

全球首個PFIC藥物BylvayBylvay（odevixibat膠囊）將徹底改變患者治療方式

 

    Albireo Pharma作為是一家致力于開發新型膽汁酸調節劑的罕見肝病公司其研發的Bylvay（odevixibat膠囊）獲得歐盟委員會（EC）批準，作為全球首個獲批用于治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）所有亞型的藥物。截至目前，PFIC患者的標準護理僅限于侵入性手術，包括肝移植。而Bylvay作為首個治療PFIC的非手術治療選擇，代表了它徹底轉變了PFIC患者的治療方式。

 

    這種強效、非全身性回腸膽汁酸轉運抑制劑（IBATi），患者只需要每日一次口服給藥，或打開膠囊后灑在軟性食物上服用。Bylvay的上市徹底改變全部亞型（1、2、3型）PFIC兒童的治療模式。這種非手術治療選擇能夠減輕PFIC對患者和其家庭的負擔。

 

    PFIC對于患者而言，是一種罕見、極具破壞性和毀滅性的疾病，而且還會導致進行性的、危及生命的肝病。在許多情況下，PFIC會最終引發肝硬化和肝功能衰竭。PFIC最突出的表現是強烈瘙癢。在Bylvay還未獲批應用前，治療PFIC只有包括膽管分流術（BDS）和肝移植在內的手術選擇，如果患者不手術，多數無法活到30歲以上。

 

    Bylvay的活性藥物成分為odevixibat，它具有最小的全身暴露，而且可以在腸道內局部發揮作用。目前Bylvay正被開發用于治療罕見兒童膽汁淤積性肝病，其中包括了PFIC、膽道閉鎖和Alagille綜合征等。

 

    綜上，Bylvay的獲批標志著全球首個用于治療兒童膽汁淤積性肝病的藥物問世，Bylvay是一種安全有效的治療藥物，將為PFIC患者及其家屬帶來真正意義上的改變。

 

    歐盟批準Bylvay是基于2項臨床研究（PEDFIC 1，PEDFIC 2）的數據，這項隨機、雙盲、安慰劑對照3期研究，結果達到了美國和歐盟監管要求的主要終點：與安慰劑相比，Bylvay顯著改善了皮膚瘙癢（p=0.004）、顯著降低了膽汁酸反應（SBA，p=0.003）、，耐受性良好，腹瀉/頻繁排便發生率非常低（治療組9.5%，安慰劑組5.0%）。

 

    PEDFIC-2研究，顯示了Bylvay的強勁療效：在治療長達48周的患者中，SBA持續和持久地減少、瘙癢評估得到改善、肝臟和生長功能指標令人鼓舞。在這2項研究中，Bylvay的耐受性良好，腹瀉/頻繁排便是最常見的治療相關胃腸道不良事件。沒有發生嚴重的治療相關不良事件。

 

(責任編輯：香港祺昌藥業)