Odevixibat (Bylvay)治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥

?Odevixibat (Bylvay) 治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥

 

    Albireo Pharma公司研發的Odevixibat (Bylvay) 是一種回腸膽汁酸轉運蛋白 (IBAT)的可逆抑制劑，適用于治療 3 個月及以上進行性家族性肝內膽汁淤積癥 (PFIC) 患者的瘙癢。它減少了末端回腸對膽汁酸（主要是鹽形式）的重吸收。

 

    Bylvay作為一種強效的非全身性回腸膽汁酸轉運克制劑（IBATi），是很有潛力成為第一個醫治這種常見疾病的非手術療法，而且將改動1、2、3型PFIC兒童的醫治形式。Bylvay在美國正在接受優先審查；在歐盟，Bylvay是獨一獲EMA賦予減速評價的IBATi。此前，EMA還賦予了Bylvay治療PFIC的孤兒藥和優先藥物資格。除了PFIC，Bylvay還被賦予了用于治療Alagille綜合征、膽道閉鎖、原發性膽管炎的孤兒藥資格。

 

    該藥物說明書推薦的劑量為 40 mcg/kg，每天一次，早上隨餐服用。但患者在服用后最常見的不良反應AE (>2%) 是肝臟檢查異常、腹瀉、腹痛、嘔吐和脂溶性維生素缺乏癥。

 

    進行性家族性肝內膽汁淤積癥 (PFIC) 是一種相對比較常見、但具有毀壞性和覆滅性的疾病，而且還極大可能導致進行性的、危及性命的肝病。很多PFIC患者可能都會出現肝軟化和肝功效衰竭，而且PFIC最突出的表現形式就是強烈的瘙癢，這使得患者的生活質量極大的降低。目前還沒有任何藥物能夠徹底治療PFIC，大部分患者的唯一選擇是肝移植或其他侵入性手術，而Odevixibat (Bylvay)讓這類患者又多了一個新的治療選擇。

 

(責任編輯：香港祺昌藥業)