Tepezza治療甲狀腺眼病_Tepezza說明書

Tepezza治療甲狀腺眼病_Tepezza說明書

 

    Horizon Pharma作為一家致力于開發創新藥物以滿足罕見疾病治療需求的醫藥公司。其研發Tepezza（teprotumumab-trbw）被美國FDA批準用于治療甲狀腺眼病（TED）。
 

 

    TED是一種嚴重性、進行性的罕見自身免疫性疾病，該疾病還會嚴重影響患者的視力，患者的主要表現為眼球膨出、視力模糊、疼痛、炎癥和面部缺陷等。這類患者前期的活動性疾病窗口非常有限，而且此期間無需手術干預即可治療。它主要是由自身抗原激活眼眶內細胞上IGF-1R介導的信號復合物引起，而且還會引發一系列的負面影響，造成長期且不可逆轉的傷害。活動性TED持續長達3年，其特征是眼后炎癥和組織擴張。隨著TED的進展，它會造成嚴重的損害，最終可能會導致失明。

 

    Horizon公司研發的IGF-1R靶向單抗Tepezza(teprotumumab)作為一種全人單克隆抗體和胰島素樣生長因子-1受體（IGF-1R）靶向制劑，TED患者只需要每三周注射一次即可。Tepezza的上市為臨床醫生和患者提供首個新藥物，改變TED的治療模式，為這類患者群體提供新希望。

 

    此次FDA的批準主要是基于II期臨床研究和III期臨床研究OPTIC（NCT03298867）的積極數據。一項III期研究頂線結果顯示，Tepezza(teprotumumab)治療組與安慰劑組相比，患者的眼球突出或鼓脹問題得到了顯著改善：Tepezza(teprotumumab)治療組有82.9%的患者達到眼球突出或鼓脹減少2mm或更多的主要終點，而安慰劑組僅為9.5%，而且該研究也達到了全部次要終點，包括復視減少、生活質量改善、臨床活動評分降低。研究中，發現teprotumumab的耐受性良好，大多數不良事件是輕度或中度并且可以控制和解決。

 

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(責任編輯：香港祺昌藥業)