FDA批準Pyrukynd用于治療PK缺乏癥的溶血性貧血
FDA已批準mitapivat（Pyrukynd，Agios Pharmaceuticals）用于治療患有丙酮酸激酶（PK）缺乏癥的成人溶血性貧血，這是一種終生罕見的溶血性貧血。
ACTIVATE 和 ACTIVATE-T 研究表明，mitapivat 在顯著改善 PK 缺乏癥的溶血和貧血方面, FDA 批準了 mitaivat這種靶向藥物，這也是第一個治療 PK 缺乏癥的疾病改善藥物，對于這些患者來說，這是一個令人鼓舞的一步，解決了一個重大的未滿足需求。Mitapivat 預計將在批準后約 2 周在美國上市。FDA 對該藥物進行了優先審評，米塔匹伐之前被授予孤兒藥資格。
FDA 的批準基于 ACTIVATE 和 ACTIVATE-T 兩項研究的結果。這些研究包括沒有定期輸血 (ACTIVATE) 和定期輸血 (ACTIVATE-T) 的 PK 缺陷個體。ACTIVATE 試驗達到了其主要終點，mitapivat 證明不定期輸血的 PK 缺乏癥患者的血紅蛋白顯著增加。
大約 40% 接受米他立伐治療的個體實現了血紅蛋白反應，而安慰劑沒有個體實現這一目標。與安慰劑相比，所有預先指定的次要終點（包括溶血標志物和無效紅細胞生成）均顯示出使用米他伐特的統計學顯著改善。當使用每日丙酮酸激酶缺乏日記進行評估時，接受米塔匹伐治療的個體出現黃疸、呼吸急促和疲倦。
10% 的個體發生嚴重不良事件 (AE)，包括心房顫動、胃腸炎、肌肉骨骼疼痛和肋骨骨折。最常見的 AE 包括 PK 缺乏個體的實驗室異常是關節痛、背痛和尿酸鹽增加。此外，對于男性，這包括減少雌二醇和雌酮。
此外，在 ACTIVATE-T 試驗中，mitapivat 還達到了其主要終點，并證明了定期輸血的個人輸血負擔具有臨床意義和統計學意義的顯著降低。
大約 33% 的個體實現了輸血減少反應，定義為在 24 周固定劑量期間輸血負擔減少等于或大于 33%。這與標準化為 24 周的個體歷史輸血負擔進行了比較。此外，大約 22% 的個體在固定劑量期間沒有輸血，并且本研究中報告的 AE 與 ACTIVATE 研究中觀察到的一致。
一項針對先前參加過 2 項 3 期研究中的任何一項的 PK 缺乏癥患者的擴展研究正在進行中，并將評估 mitaivat 的療效、長期安全性和耐受性。
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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