【生產企業】Alnylam公司
【商標】Onpattro
【通用名】patisiran lipid complex injection
【規格】100mg/5ml
【貯藏】儲存在2C至8C(36°F至46°F)的溫度下。不要凍結。
【Onpattro(patisiran)適應癥】
適用于治療成人遺傳性轉甲狀腺素介導的淀粉樣變性多發性神經病,Onpattro可單獨使用或與其他藥物一起使用。
Onpattro(patisiran)是RNAi療法龍頭企業Alnylam制藥研發公司開發的，經美國FDA批準，用于成人遺傳性甲狀腺蛋白(hATTR)淀粉樣變性引起的周圍神經病(多發性神經病)。
[推薦劑量和用法]
對于體重低于100公斤的患者，建議每三周靜脈注射0.3毫克/公斤。體重在100公斤以上的患者，建議的劑量為30毫克
給藥前使用皮質類固醇、乙酰氨基酚和抗組胺劑
給藥前過濾稀釋
注入大約80分鐘
[警告和注意事項]
1.輸液相關反應
在接受Onpattro治療的患者中觀察到輸液相關反應(IRRs)。在臨床研究中，所有患者都接受了皮質類固醇、乙酰氨基酚和抗組胺劑(H1和H2阻斷劑)的術前藥物，降低了IRRs的風險。
在對照組臨床研究中，接受Onpattro治療的患者中有19%為IRRs，接受安慰劑治療的患者中IRRs比例為9%。在接受IRR的Onpattro治療的患者中，
79%的人在前二次注入中經歷了第一次IRR。IRRs的頻率會隨著時間的推移而減少。IRRs有5%的患者停止注射。在臨床研究中，IRRs導致不到1%的患者永久停用Onpattro。在所有臨床研究中，
Onpattro最常見的癥狀(超過2%的患者報告)是紅潮、腰痛、惡心和腹痛。
血清維生素a水平降低，建議補充
Onpattro治療降低了血清維生素A水平。建議服用Onpattro的患者補充每日推薦量的維生素A。在Onpattro治療過程中，不能給維生素A的每日推薦量以上的劑量。
因為血清維生素A水平不能反映體內總維生素A水平。如果患者出現告知維生素A缺乏的眼部癥狀(如夜盲癥)，就要傳達給眼科醫生。
[用于特定人群]
1.懷孕
目前還沒有孕婦使用Onpattro解釋不良發育結果的藥物相關危險。由于Onpattro治療，血清維生素A水平下降，建議服用Onpattro的患者補充維生素A。
維生素a是正常胚胎發育所必需的。但是過量的維生素A會對發育產生不好的影響。Onpattro降低母體血清TTR和補充維生素A對胎兒的影響還不清楚。2.哺乳
沒有關于母乳中Onpattro、母乳喂養對嬰兒的影響、對產油量的影響的信息。
母乳喂養的發育和健康益處應同時考慮到母親對Onpattro的臨床要求和Onpattro或潛在母體狀況對母乳喂養嬰兒的潛在不利影響。
3.使用兒科
兒童患者的安全和效果尚未決定。
4.老年人使用
65歲以上的患者不需要調整劑量。在安慰劑對照研究中，共有62名65歲患者、9名75歲患者接受了Onpattro治療。這些患者和年輕患者之間沒有觀察到安全或有效性的整體差異。
但是不能排除一些老年人更大的敏感性。
5.肝臟損傷
輕度肝功能損傷(膽紅素1倍ULN和AST & gt1倍ULN或膽紅素& gt1.0 ~ 1.5倍ULN)患者不需要調整劑量。對中度或重度肝功能損傷患者的Onpattro研究尚未進行。
6.腎臟損傷
輕度或中度腎功能損害(腎小球濾過率[eGFR] 30至& lt估計為90毫升/分鐘/1.73米)的患者不需要調整劑量。對嚴重腎功能損傷或末期腎病患者的Onpattro研究尚未進行。
[作用機制]
Patisiran是通過RNA干擾引起突變型和野生型TTR mRNA分解的雙鏈siRNA，導致血清TTR蛋白和組織內TTR蛋白沉積的減少。
[副作用]
最常見的副作用是鼻塞、打噴嚏和喉嚨痛。會引起蕁麻疹、呼吸困難、面部、嘴唇、舌頭或頸部腫脹、嚴重眩暈、眩暈、惡心、眩暈、頭痛、心跳速度、胃痛、胸痛或壓力等嚴重副作用。
(責任編輯：編輯露露)
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