最近，美國食品藥品監督管理局( FDA )加速批準amond ys45 ( casimersen )注射劑上市，用于治療可跳過第45外顯子的患者杜氏肌營養不良癥( DMD )。 這是第四個跳過外顯子，可以用緩解疾病的藥物治療DMD，是最常見的童年肌營養不良癥。
Amondys45(Casimersen )是一種反義寡核苷酸，可用于診斷DMD基因突變且適應外顯子45跳躍的患者，可用于治療Duchenne肌營養不良癥。
【處方藥】:是
【包裝規格】: 100mg/mL/瓶
【評價單位】:瓶子
【制造商】: Sarepta Therapeutics，Inc
【商品名】:Amondys 45
【藥品名稱】: Casimersen
【amondys45(Casimersen )適應證及用途】
Amondys 45是一種反義寡核苷酸，適用于已確診DMD基因突變且適合外顯子45跳躍的患者，用于治療Duchenne肌營養不良癥( DMD )。
根據在接受Amondys 45治療的患者中觀察到的骨骼肌肌營養不良蛋白產量的增加，適應證在加速批準下獲得批準[見臨床研究]。 因此，繼續批準醫囑可能依賴于證實臨床試驗的臨床效益。
【amondys45(Casimersen )劑量和給藥】
開始Amondys 45前，測定血清白細胞介素c、尿中濃度計和尿蛋白與肌酐比值。
2 .每周一次，體重每公斤30毫克。
3 .通過在線0.2微米濾膜在35至60分鐘內靜脈內()注射給藥。
4 .給藥前需稀釋。
【amondys45(Casimersen )用量形式和強度】
注射：單劑量小瓶100mg/2mL
【amondys45(Casimersen )警告和注意事項】
腎臟毒性：動物資料顯示可能引起腎臟毒性，應監測腎功能。 肌酐可能不是DMD患者腎功能的可靠指標。
【amondys45(Casimersen )不良反應】
最常見的不良反應(發生率比安慰劑高20%，至少比安慰劑高5% )是上呼吸道感染、咳嗽、發熱、頭痛、關節痛和口咽頭痛。
【Amondys 45（casimersen）作用機理】
Casimersen被設計為與肌營養不良蛋白前體mRNA的第45外顯子結合，從而導致具有遺傳突變且易于外顯子45跳過的患者在mRNA加工過程中將該外顯子排除在外。
外顯子45跳過旨在允許內部截斷的產生具有遺傳突變且可以外顯子45跳躍的患者中的肌營養不良蛋白[見臨床研究]。【amondys45（Casimersen）包裝供給/貯蔵庫処理方式】
供給方式
Amondys 45注射液以單劑量小瓶提供，溶液澄清至微乳白色無色液體，可能含有微量白色至灰白色無定形顆粒。
含100mg/2mL(50mg/mL ) NDC 60923-227-02的單劑量小瓶
保存和處理
將AMONDYS 45保存在2C至8c(36f至46F )。 請不要凍結。 在準備使用時避免光線照射之前，保存在原來的瓦楞紙箱里。
(責任編輯：編輯露露)
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