【商品名】:Cerdelga
【藥品名】:eliglustat 依利格魯司
【處方藥】：是
【包裝規格】：硬膠囊 84毫克/粒
【計價單位】：盒
【生產廠家】:賽諾菲-安萬特 (Sanofi aventis, S.A)
【作用機理】
Eliglustat是葡糖神經酰胺合酶的有效和特異性抑制劑，可作為GD1的底物還原療法（SRT）。SRT旨在降低主要底物糖基神經酰胺（GL-1）的合成速率，使其與GD1患者的分解代謝速率受損相匹配，從而防止了糖基神經酰胺積聚并減輕臨床表現。
【藥效學作用】
在未接受過治療的GD1患者的臨床試驗中，這些患者中的大多數患者血漿GL-1水平升高，而在Cerdelga治療后降低。此外，在GD1的一項臨床試驗中，采用酶替代療法（ERT）穩定的患者（即在開始進行Cerdelga治療之前已經達到ERT的治療目標），大多數患者的血漿GL-1水平正常，而在Cerdelga治療后降低。
【適應癥】
Cerdelga適用于CYP2D6弱代謝者（PMs），中間代謝者（IMs）或廣泛代謝者（EMs）的Gaucher疾病1型（GD1）成年患者的長期治療。
最近，戈謝病藥物Cerdelga(Eliglustat )得到歐盟批準，作為特定1型戈謝病成年患者的一線口服治療。
Cerdelga是一種強效特異性神經酰胺類似物抑制劑，以葡萄糖神經酰胺合成酶為靶點，可降低葡萄糖神經酰胺的產生。Cerdelga適用于肝臟藥物代謝酶細胞色素p4502d6(cyp2d6)代謝基因型為弱代謝、中等代謝、快速代謝的1型戈謝病成年患者的長期治療，但不適合超速代謝者。
【給藥方式和方法】
對Cerdelga的治療應由對高雪氏病有豐富知識的醫生開始和監督。
【用法和用量】
CYP2D6中間代謝物( IMs )和廣泛代謝物( EMs )中，推薦劑量為84mg伊立格列奈每日2次。 在CYP2D6弱代謝者( PMs )中，推薦劑量為每日一次伊立格列奈84mg。
如果錯過劑量，必須在下一預定時間服用處方量； 下一劑不能加倍。
【特殊人群】
1.CYP2D6超急速代謝者（URMs）不確定代謝者
Eliglustat不應用于CYP2D6超快速代謝者( URM )或不確定的代謝者。
2.肝臓不全患者
在嚴重( Eld-Pugh C級)肝功能衰竭的CYP2D6廣泛代謝者中禁用釉基質蛋白。
在CYP2D6中度肝損傷的廣泛代謝者( EMs ) ( Child-Pugh B系)中，不推薦使用伊立格列奈。
具有輕度肝功能衰竭的CYP2D6廣泛代謝者( EM ) ( Child-Pugh A系統) )不需要調整劑量，建議每日兩次使用84mg。
CYP2D6中度代謝者( IMs )或弱代謝者( PMs )肝功能衰竭程度如何，不建議使用eliglustat。
在輕度或中度肝功能衰竭的CYP2D6廣泛代謝者( EMs )中，使用強或中度CYP2D6抑制劑時禁忌使用Cerdelga。
輕度肝功能衰竭的CYP2D6廣泛代謝者( EMs )應考慮使用弱CYP2D6抑制劑或強、中或弱CYP3A抑制劑，每日84 mg eliglustat劑量。
3 .腎功能衰竭患者
在輕度、中度或重度腎功能衰竭的CYP2D6廣泛代謝者( EMs )中，不需要調整劑量，建議每日兩次給予84mg艾力格列奈。在具有終末期腎病( ESRD )的CYP2D6 EMs中，不推薦使用釉基質蛋白。
不建議在輕度、中度或重度腎功能衰竭或具有ESRD的CYP2D6中間代謝物( IMs )或弱代謝物)中使用厄格司他。
4.高齢者
治療老年人的經驗有限。 數據表明不需要調整劑量。
5.兒童和青少年人群
Cerdelga在18歲以下兒童和青少年中的安全性和療效尚不確定。 沒有數據。
【給藥方法】
Cerdelga是口服的。 膠囊應完全吞咽，以水吞咽為宜，不得壓碎、溶解或打開。
膠囊可以和食物一起服用，也可以不一起服用。 請避免葡萄柚或其果汁。
【禁忌癥】
對活性物質或第6.1節所述賦形劑過敏。
CYP2D6中間代謝者( IMs )或廣泛代謝者( EMs )接受強或中度CYP2D6抑制劑和強或中度CYP3A抑制劑的患者，以及CYP2D6弱代謝者( PMs )接受強CYP3A抑制劑的患者。
在這些條件下使用Cerdelga時，Eliglustat血漿濃度顯著上升。
由于eliglustat血漿濃度顯著增加，因此，Cerdelga被嚴重肝功能衰竭的CYP2D6廣泛代謝者( EMs )和具有強或中度CYP2D6抑制劑的輕度或中度肝功能衰竭的CYP2D6廣泛代謝者( EMs )所禁忌。
(責任編輯：編輯露露)
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