美國FDA批準ALKERAN( Melphalan)的兩個適應癥：（1）作為高劑量藥物調節多發性骨髓瘤(MM)患者的造血干細胞移植(ASCT)之前的治療；（2）對于MM患者的保守性治療，適用于口服治療不合適的患者。這是第一款被FDA批準的高劑量用在MM治療的藥物。
該批準是基于一項多中心、開放標簽、單臂、非隨機試驗。61名患者有多發性骨髓瘤癥狀, 并至少有2x106CD34+細胞冷凍保存。中位年齡為62歲(32歲至73歲)；57% 為男性，80% 為白人，18% 為女性，2% 為亞裔。在ASCT (第0天) 之前連續兩天(第2天和第3天) 通過靜脈輸液, 以100 mg/m2/天的劑量，用超過30分鐘的時間給藥。國際骨髓瘤工作組按照標準對ASCT 手術前的疾病反應與移植后90至100天的疾病反應進行了評估。此外, 還評估了成功的清髓化和移植的時間。整體反應率(部分反應或更好) 從ASCT 手術前的79% (61例患者中的48人) 提高到移植后90至100天的95% (61例患者中的58人)。在ASCT 手術前, 完全響應的患者人數也增加到移植后90至100天的16% (61例患者中的10人)。
在至少50% 使用Melphalan治療的多發性骨髓瘤患者中, 觀察到的最常見不良反應是中性粒細胞計數減少、白細胞計數減少、淋巴細胞計數減少、血小板計數減少、腹瀉、惡心、疲勞、低鉀血癥、貧血和嘔吐。
Melphalan的重要新聞
Melphalan可能引起以下嚴重副作用。
過敏反應、癥狀可能包括以下內容。
皮疹、腫塊或蕁麻疹
臉部、眼皮和嘴唇腫了
突然感到呼吸困難
發熱和感染的征兆(咽喉痛、口腔痛、泌尿系統的問題)
意外擦傷和出血
極度疲勞、頭暈、無法呼吸
血細胞和血小板數量減少
感覺惡心、嘔吐、腹瀉
口腔潰瘍(見于高劑量Melphalan ()
脫發(見于高劑量Melphalan )
肌肉問題會導致疼痛、緊張、刺痛、燒灼、麻木
血液中尿素含量上升
不常見的副作用：
紅細胞減少導致疲勞、呼吸困難、頭暈、頭痛、皮膚和眼睛發黃
肺部問題會導致咳嗽、呼吸困難
由于肝臟問題，黃疸(眼睛和皮膚變白)
口腔潰瘍
皮膚
白血病
女性月經停止
什么是Melphalan？
Melphalan是一種處方藥， 用于多發性骨髓瘤的癌癥患者： 在接受干細胞移植(調理治療) 之前使用或者作為緩解癥狀(姑息治療) 的護理的一部分。
目前尚不清楚Melphalan 在兒童身上是否安全有效。
在您使用Melphalan前，請告知您的醫生您的所有醫療狀況，包括：
有感染
進行化療
惡心、嘔吐或腹瀉
有肝腎問題
懷孕或計劃懷孕：Melphalan可能傷害胎兒，不要在使用Melphalan治療期間和治療后懷孕。如果您在使用Melphalan治療期間懷孕， 立即告訴您的醫生。
能夠懷孕的女性應在使用Melphalan治療期間和治療后使用有效的節育手段，與您的醫生商談在使用Melphalan治療后仍然需要節育的時間。
有能夠懷孕的女性伴侶的男性應在使用Melphalan 治療期間和之后使用有效的節育手段，與您的醫生商談在使用Melphalan治療后仍然需要節育的時間。
母乳喂養或計劃母乳喂養：目前還不知道Melphalan是否會進入母乳，在使用Melphalan治療期間， 不應母乳喂養。
告訴您的醫生您服用的所有藥物， 包括處方藥和非處方藥、維生素和草藥補充劑。
我將如何使用Melphalan？
Melphalan只能由在治療血液問題或癌癥方面有經驗的專業醫生給您開處方。醫生注射Melphalan。 它是無菌粉末，通過溶解和稀釋進行靜脈輸液。
Melphalan注射給藥：靜脈輸液或經身體特定部位動脈注入體內。
醫生決定用量。 Melphalan的劑量取決于體重或體表面積、使用的其他藥物、病情、年齡和是否存在腎臟問題。
在接受Melphalan治療期間，醫生會定期進行血液檢查。 這是為了檢查血液中的細胞數，醫生根據檢查結果可能會改變劑量。
你的醫生會給你注射Melphalan，所以你不太可能過量用藥。 如果你覺得用藥過度或錯過了劑量，請告訴醫生或護士。
使用時應該注意的其他問題：
有以下問題時，請不要使用Melphalan。
對藥物中任何成分的過敏：過敏反應的癥狀可能包括呼吸急促或呼吸困難的面部、嘴唇、舌頭或身體其他部位腫脹； 皮膚上有皮疹、瘙癢、蕁麻疹。
感染或高燒時請不要使用Melphalan。 你的醫生可能會推遲治療直到感染消失。 輕度疾病，如感冒，通常不是推遲治療的理由。
如果想懷孕或成為父親，請不要使用Melphalan。 注射Melphalan可能會損害卵子和精子。 當你或你的伴侶接受這種藥物治療時，你必須采取可靠的避孕方法。
任何一方必須在停止服用該藥后至少12周內避免懷孕。
懷孕或母乳喂養期間，請不要使用Melphalan，除非您和醫生討論了風險。
有效期過后，如果包裝破裂或有篡改的跡象，請不要使用此藥。
兒童的安全性和有效性尚未確定。
你必須做的事情：
定期去看醫生，醫生可以檢查你的疾病進展情況，確保藥物有效。
請告訴其他醫生、牙醫、藥劑師你在使用Melphalan。 特別是在計劃開始新藥或放療的情況下。
未經醫生批準請勿接種疫苗。 Melphalan可能會降低你身體的抵抗力，引起感染。
如果你懷孕、計劃懷孕或做父親，請向醫生咨詢。
如果您計劃接受手術，請告訴醫生您正在使用Melphalan。
避免接觸感染的人；如果您認為您可能會感染， 或者發燒、發冷、咳嗽、喉嚨嘶啞、背部或側面疼痛， 或者覺得排尿疼痛或困難， 請立即咨詢醫生。使用牙刷、牙簽、牙線時請注意。 牙科就診前，請咨詢醫生。 醫生、牙醫、護士和藥劑師可能會推薦其他清潔牙齒和牙齦的方法。
使用剃刀、指甲刀等尖銳物品時，請注意不要切自己。
避免接觸運動或其他可能擦傷或受傷的情況。
我該如何保存Melphalan？
請放在孩子夠不到或看不見的地方。
在有效期限之后請勿使用Melphalan。
請勿將Melphalan儲存在30以上的環境中。 請不要冷藏。
避免光線照射到Melphalan上。
Melphalan注射液供醫生使用。 注射液準備好后，立即使用，不要儲存或冷藏。
(責任編輯：編輯露露)
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