6月28日，輝瑞和OPKO Health聯合宣布美國FDA已批準NGENLA (somatrogon-ghla)上市，它作為每周一次的人生長激素類似物，用于治療3歲及以上因內源性生長激素分泌不足而導致生長障礙的兒童患者。NGENLA預計將于8月在美國上市。
生長激素缺乏癥( GHD )是一種罕見的以垂體分泌的生長激素缺乏為特征的疾病。 兒童該病可能由基因突變引起，患者腦垂體分泌的促生長激素水平不足，可能影響兒童身高，導致青春期減慢。
目前治療生長激素缺乏癥的主要方法是GH替代療法，Somatrogon是一種長效的人生長激素( hGH )分子，旨在通過皮下注射，代替體內生長激素的缺乏發揮作用。
Somatrogon與GH替代療法的區別在于，Somatrogon長期療法將GHD患者的注射頻率從每天一次減少到每周一次，為患者用藥提供了靈活性。
去年，NGENLA獲歐盟批準，適應證與上述一致； 包括加拿大、澳大利亞和日本在內的40多個市場被批準用于治療兒童生長激素缺乏癥。
FDA批準基于多中心、隨機、開放標簽、自主對照、平行組三期研究( clinical trials.gov identifier:NCT 02968004 )的數據。
該研究評估了224例treatment-nave生長激素缺乏癥青春期前兒童患者每周一次生長激素注射和每日生長激素注射( Genotropin )的有效性和安全性。 主要終點是第12個月的年化高度速度。
結果表明，在主要終點年化高度速度下，與每日注射一次的生長激素( Genotropin )相比，somatrogon達到非劣化性標準。 在接受治療12個月之后，Ngenla組年身高增長速度為10.12厘米/年，活性對照組Genotropin為9.78厘米/年。 表明療效與Genotropin相當。 另外，somatrogon的耐受性在研究中總體良好，安全性也與Genotropin相當。
據報道，NGENLA最常見的不良反應為注射部位反應、鼻咽炎、頭痛、發熱、貧血、咳嗽、嘔吐、甲狀腺功能減退、腹痛、皮疹和口咽頭痛。
(責任編輯：編輯露露)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
