Rocket Pharmaceuticals公司在6月8日的新聞發布會上宣布，美國食品藥品監督管理局( FDA )批準了RP-A601的快速通道和孤兒的藥物名稱。用于治療引起plakophilin-2相關心律失常的心肌病( PKP2-ACM )。
PKP2-ACM是由PKP2基因突變引起的遺傳性心臟病，可導致心律失常、心臟結構異常和心臟猝死，危及生命。
目前對PKP2-ACM患者的治療標準包括藥物治療、植入式心律失常除顫器( ICD )和消融術，現有治療方法無法解決該病的根本原因，即使經過治療也可能發生危及生命的心律失常和疾病進展。
RP-A601是基于腺相關病毒( AAV.rh74 )的基因療法，正在考慮作為這些PKP2-ACM患者的一次性治愈治療，可能會提高該患者的生存率和生活質量。
在此之前，FDA宣布批準RP-A601的研究性新藥( IND )申請。 該申請基于強大的臨床前概念驗證研究，證明了心律失常的減少和生存率的增加。
RP-A601是首次獲得IND批準的正在開發中的PKP2-ACM基因療法。
目前，該公司已開始多中心一期劑量遞增試驗，該試驗評估RP-A601在至少6名患有ICD且總體威脅生命的心律失常風險較高的成人PKP2-ACM患者中的安全性和初步療效。
本研究評估RP-A601臨床預測指標和心臟性猝死對PKP2心肌蛋白表達、心臟生物標志物、威脅生命的室性心律失常的影響。
如獲批準，RP-A601可能是一次性的，將成為替代藥物治療、植入式心律失常除顫器和消融治療的新療法。
(責任編輯：編輯露露)
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