5月10日，Chiesi Global Rare Diseases和Protalix BioTherapeutics聯合宣布美國食品藥品監督管理局(FDA)已批準Elfabrio(pegunigalsidase alfa-iwxj)用于治療法布里病成人患者。
法布里病是一種X連鎖遺傳性疾病，由溶酶體α–半乳糖苷酶活性不足引起，這種酶導致人體內溶酶體中一種稱為globotriaosylceramide神經酰胺(Gb3)的脂肪物質異常沉積的進行性積累。法布里病患者遺傳了α–半乳糖苷酶的缺陷，這種酶通常是Gb3分解的原因。隨著時間的推移，Gb3的異常儲存增加，因此，Gb3主要在血管和組織中積累。Gb3沉積的最終后果包括疼痛發作、外周感覺受損和終末器官衰竭。法布里病通常采用酶替代療法(ERT)進行治療，用重組形式的蛋白質替代缺失的α-半乳糖苷酶。
該藥正是一種聚乙二醇化酶替代療法(ERT)，即每兩周進行一次靜脈注射或靜脈輸注，建議用量為1mg/kg，該療法于上周獲得歐盟委員會的批準。
Elfabrio的安全性、耐受性和療效已在全面的臨床開發計劃中接受評估，涵蓋超過140名患者，治療隨訪期長達7.5年。它已在ERT初治和經治患者中進行了研究，包括一項頭對頭試驗。
該試驗達到了其主要終點，顯示Elfabrio在控制腎小球濾過率(eGFR)下降方面的療效與獲批酶替代療法agalsidase beta相比，達到非劣效性標準。
全部臨床數據皆表明，Elfabrio具有成為長效療法的潛力。
在試驗中，Elfabrio的耐受性通常很好，最常見的不良反應(≥15%)是輸液相關反應、鼻咽炎、頭痛、腹瀉、疲勞、惡心、背痛、四肢疼痛和鼻竇炎，大多數不良事件的嚴重程度為輕度或中度。
(責任編輯：編輯露露)
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