SpringWorks Therapeutics公司于2023年2月27日宣布，美國食品藥品監督管理局( FDA )將接受nirogacestat的新藥申請( NDA )。該藥為口服、選擇性、小分子分泌酶抑制劑，用于德斯莫司成年患者的治療。 同時，FDA將為該申請授予優先審評資格，并計劃在2023年8月27日前完成審評。
Nirogacestat是目前處于臨床開發階段的研究產品，沒有得到美國食品藥品監督管理局( FDA )的批準。
目前，該藥已獲得用于治療FDA指定的硬線纖維瘤和歐洲委員會指定的軟組織肉瘤的孤兒藥物。 FDA還給予了快速通道和劃時代的治療資格，以治療患有進行性、不可切除、復發性或難治性硬纖維瘤或深部纖維瘤的患者。目前正在進行硬纖維瘤的3期臨床開發和卵巢顆粒細胞瘤的2期臨床開發。
許多研究還將Nirogacestat評估為多發性骨髓瘤患者BCMA聯合療法的潛在基礎。
什么是纖維瘤？纖維瘤，又稱韌帶樣腫瘤，是一種少見的侵襲性、局部侵襲性和潛在病情的軟組織腫瘤。 纖維瘤不轉移，但復發率高。 可能會迅速侵襲周圍健康的組織，引起嚴重的疼痛、內出血等。嚴重的話也有可能危及生命。 纖維瘤最常見于20至44歲患者，女性患病率高。
一般來說，硬纖維瘤采用手術切除治療，但術后復發率較高，且該方法較少流行。 目前，對于硬纖維瘤，還沒有得到批準的治療方法。
nirogacestat的療效和安全性
nirogacestat NDA的申請主要基于DeFi試驗的結果，這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照三期臨床試驗，在此試驗中，142名每天隨機接受150 mg nirogacestat或安慰劑治療兩次的患者。 重要資格標準為篩查前12個月按實體腫瘤反應評分標準測定的腫瘤進展20%，主要終點為無進展生存期。試驗結果表明，Nirogacestat達到臨床試驗的主要終點，明顯改善患者無進展生存期，患者疾病進展風險明顯降低71%。 Nirogacestat治療組客觀緩解率為41%，安慰劑組為8%。
Nirogacestat組完全緩解率為7%，安慰劑組為0。 此外，臨床試驗達到所有重要的次要終點，包括顯著的身體功能改善和總體健康相關生活質量。在安全性方面，Nirogacestat耐受良好，Nirogacestat最常見的不良事件包括腹瀉、惡心、疲勞，總體安全可控。
(責任編輯：編輯露露)
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