再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司于2023年2月21日宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已經接受了pozelimab的生物制品許可申請（BLA）并予以優先審評，用于治療成人和1歲以下的CD55缺陷型蛋白丟失性腸病（CHAPLE）患者，預計將在今年8月20日做出監管決定。
目前還沒有針對CHAPLE的治療方法獲批，CHAPLE病(也稱為CD55缺乏伴補體過度激活、血管性血栓形成和蛋白丟失性腸病或CD55缺乏蛋白丟失性腸病)是一種罕見的遺傳性免疫疾病，由CD55基因突變導致補體系統過度激活引起。這種疾病通常始于嬰兒期，其特征是腹痛、血性腹瀉、嘔吐、營養不良、生長緩慢、水腫、反復感染和血凝塊。
關于Pozelimab
Pozelimab是用Regeneron的專利發明的VelocImmune®技術，是一種研究中的全人類單克隆抗體，旨在阻斷補體因子C5的活性，并預防補體途徑介導的疾病。它是一種IgG4抗體，以高親和力結合野生型和變異型人C5。
作為其正在進行的開發計劃的一部分，pozelimab也正在與Alnylam的cedisiran(siRNAi C5抑制劑)聯合進行評估，作為治療其他補體介導的疾病(包括陣發性夜間血紅蛋白尿癥(PNH)和重癥肌無力(MG))的研究性聯合治療。這種組合目前正處于臨床開發階段，其安全性和有效性尚未經過任何監管機構的評估。
Pozelimab在2022年9月被FDA授予快速通道資格認定，于2020年4月授予了pozelimab罕見兒科疾病認定以治療CHAPLE病。
Pozelimab目前正處于CHAPLE的臨床開發階段，其安全性和有效性尚未經過任何監管機構的評估。如果獲得批準，pozelimab將成為CHAPLE患者的第一個也是唯一的治療方法。
Pozelimab有效性及安全性
此次BLA得到了一項2/3期開放標簽臨床試驗結果的支持，該試驗在10名1歲或以上的CHAPLE患者中研究了pozelimab的有效性和安全性。患者在試驗第1天通過靜脈注射接受了30 mg/kg的單次pozelimab治療，隨后每周按體重皮下注射一次pozelimab。在24周時，所有的患者都達到了共同主要終點，患者的血清白蛋白（一種疾病生物標志物）被快速、持續地恢復正常，并且臨床癥狀得到了改善或沒有出現惡化。該研究評估的臨床癥狀包括腹痛、每天的排便次數，以及研究者評估的面部和外周性水腫。對次要終點的分析結果顯示，患者的住院天數和白蛋白輸注總數明顯減少，根據年齡段的體重和身高也出現了具臨床意義的增加。
至于安全性，試驗中有7名患者出現了不良事件（AEs），但均為輕度或中度的AE，最常見的是鐵缺乏、發熱、鼻炎、蕁麻疹和嘔吐，沒有發生導致治療中止的AE。為了防止腦膜炎球菌感染，pozelimab試驗中的所有患者在接受治療前都接種了腦膜炎球菌感染疫苗。
(責任編輯：編輯露露)
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