Albireo制藥公司的Bylvay(odevixibat)是一種非全身性回腸膽汁酸轉運體抑制劑，全身暴露最小，在小腸局部起作用。目前美國FDA接受了該藥用于治療Alagille綜合征的補充新藥申請（sNDA）并同意進行優先審查，預計將在今年6月15日做出監管決定。
迄今為止，美國已獲準用于治療3個月以上進行性家族性肝內膽汁淤積癥( PFIC )患者的瘙癢癥，歐洲已獲準用于6個月以上患者所有類型的PFIC的治療。 如果第二種適應證得到了FDA的批準，可為Alagille綜合征患者瘙癢癥提供新的治療選擇。
Alagille綜合征是一種少見的多系統遺傳性疾病，影響肝、心、骨、眼、中樞神經系統、腎、面外觀。 肝損傷是由于膽管的缺乏導致膽汁從肝臟流向小腸。 約95%的患者患有慢性膽汁淤積癥，通常在出生后3個月內出現，88%的患者出現頑固性瘙癢癥。
根據2022年AASLD肝臟會議提交的隨機、雙盲、安慰劑對照的3期ASSERT研究( NCT04674761 )陽性數據，Bylvay在Alagille綜合征兩個最明顯的基因型JAG1和NOTCH2提供了瘙癢的早期、快速、臨床意義和持續改善、膽汁酸顯著減少和睡眠質量改善。
值得注意的是，Bylvay降低血清膽汁酸水平，這可能表明Bylvay可能隨著時間的推移降低肝病的嚴重程度。
該sNDA是基于該研究的數據支持，包括63名未滿17歲且通過基因診斷確診為Alagille綜合征的患者。 患者隨機口服odevixibat或安慰劑每日一次，持續24周。
結果顯示，與安慰劑相比，odvixibat治療達到主要終點，第6個月瘙癢有統計學意義減少。 這是用PRUCISION觀察者報告結果的刮痧得分測量的。 另外，與安慰劑相比，在第20周和第24周，觀察到血清膽汁酸濃度(次要終點)從初期到平均值有統計意義的降低( P=0.001 )。
Odevixibat在研究中耐受性良好，整體不良事件的發生率與安慰劑相似。 11.4%的odvixibat治療患者和5.9%的安慰劑治療患者報告了藥物相關性腹瀉。
(責任編輯：編輯露露)
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