B型血友病是一種X染色體隱性遺傳疾病，由于體內缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障礙。患者絕大部分是男性，發病率大約為3.5萬分之一。基因療法HEMGENIX通過一次性注射可以使患者在數年內維持血漿FIX活性，從而使患者無需用藥或者減少給藥頻次及給藥量，降低抑制物產生的概率，維持自主凝血功能，顯著改善生活質量。
歐洲委員會于2023年2月21日宣布，將對一次性基因療法HEMGENIX（etranacogene dezaparvovec)給予有條件的發售許可。
用于從未使用凝血因子IX抑制劑的重度和中度血友病b成人患者的治療。 在此之前，2022年11月，Hemgenix經美國FDA批準上市，用于18歲以上血友病b成人患者的治療。
這是FDA最初唯一的針對血友病b (先天性因子IX缺乏癥)的一次性基因療法。 這也是歐盟(和EEA )批準的第一個b型血友病基因治療。
Hemgenix是基于腺相關病毒5(AAV5 )的基因療法，對中度至重度血友病b患者進行一次性治療。 Hemgenix以AAV5為載體，向體內輸送編碼凝血因子IX的基因突變型Padua，其產生的凝血因子IX蛋白活性是一般基因型的5倍-8倍。 中至重度B型血友病的治療包括預防性輸注凝血因子IX的替代療法，暫時替代或補充低水平凝血因子是有效的，但乙型血友病患者必須遵守嚴格的終身輸液計劃。 患者還可能因該疾病出現自發性出血、活動受限、關節損傷或劇烈疼痛。 對于符合資格的B型血友病患者，
Hemgenix一次性輸液可在患者體內持續產生凝血因子IX，降低出血風險。
歐洲委員會的決定基于pivotal HOPE-B試驗的發現，這是迄今為止針對B型血友病的最大基因治療試驗。
這些試驗結果顯示，接受Hemgenix治療的血友病b患者平均凝血因子活性水平穩定且持續增加，校正后年出血率( ABR )減少64。 給予Hemgenix后，96%的患者停止常規凝血因子防治，Hemgenix治療后18個月，平均凝血因子消費量較導入期減少97%。臨床環境下，治療通常耐受良好，HOPE-B試驗數據顯示無嚴重治療相關不良( AE )。
(責任編輯：編輯露露)
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