2023年2月16日，Chiesi集團宣布美國食品藥品監督管理局(FDA)已批準Lamzede (velmanase alfa-tycv)用于治療成人和兒童患者的α-甘露糖苷癥(AM)的非中樞神經系統表現。此次的獲批，Lamzede成為首個也是唯一一個用于治療成人和兒童患者α-甘露糖苷癥非中樞神經系統表現的酶替代療法。此前于2018年，歐盟委員會授權Lamzede上市，用于治療輕中度AM患者的非神經系統表現。
關于α-甘露糖苷癥
α-甘露糖苷癥是一種少見的進行性溶酶體貯積病，是由-甘露糖苷酶缺乏引起的。 特點是-甘露糖苷酶缺乏，引起體細胞中糖的異常積累。 這種疾病的癥狀包括面部和骨骼異常、聽力喪失和智力障礙。
兒童期至成人期的聽力、語言、行為能力受損，常被忽視，有的患者未得到診斷和治療。
Velmanase alfa是一種重組的人溶酶體-甘露糖苷酶，旨在提供或補充天然-甘露糖苷酶，防止富含甘露糖的低聚糖在體內各種組織積聚。
Lamzede的療效和安全性
批準Lamzede基于多個臨床試驗的療效和安全性數據。
包括一個三期研究( ClinicalTrials.gov標識符) NCT01681953 )和一個二期試驗( ClinicalTrials.gov標識符) NCT02998879 )。
三期試驗包括-甘露糖苷病成人和兒童患者，每周隨機給予1 mg/kg velma nase靜脈注射( n=15 )或安慰劑( n=10 )至少52周。 與安慰劑相比，12個月內,velmanase alfa治療證實3分鐘爬樓梯試驗、6分鐘行走試驗和用力肺活量改善。 另外，血清低聚糖濃度的降低支持了velmanase alfa的效果。
在單組2期試驗中，5名未滿6歲的-甘露糖苷病患者中每周靜脈注射1 mg/kg velma nase。 在24個月的時間里，血清低聚糖相對于基線的平均絕對變化和百分比變化分別為-7.7(4.27 ) mol/L和-65.8 ) 23.1 )。
關于安全性，過敏反應、咽炎、發熱、頭痛、關節痛等最常見的不良反應是過敏反應。 velmanase alfa的處方信息中含有關于嚴重過敏反應可能性的黑框警告。
(責任編輯：編輯露露)
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