Travere Therapeutics制藥公司于2023年2月17日宣布美國食品藥品監督管理局(FDA)已批準加速批準filspari(sparsentan)降低有快速疾病進展風險的原發性IgAN成人的蛋白尿，通常尿蛋白/肌酐比(UPCR) ≥1.5 g/g。這一適應癥是根據蛋白尿的減少而加速批準的。尚未確定Filspari是否能減緩IgAN患者的腎功能衰退。該適應癥的繼續批準可能取決于在確認性臨床試驗中對臨床益處的驗證和描述。該公司預計將于2023年2月27日開始上市。
關于Filspari
Filspari是一種每日一次的口服藥物，是一種內皮素和血管緊張素II受體拮抗劑。旨在選擇性靶向IgAN疾病進展中的兩個關鍵途徑(內皮素-1和血管緊張素II)，是第一個也是唯一一個被批準用于治療這種疾病的非免疫抑制療法，用于減少有快速疾病進展風險(通常為尿蛋白與肌酐之比(UPCR) ≥1.5g/g)的原發性IgAN成人的蛋白尿。
在這里特別提到的是，2021年12月15日美國國食品藥品監督管理局(FDA)已批準Calliditas公司Tarpeyo (budesonide，布地奈德)緩釋膠囊，以降低有疾病快速進展風險(通常為尿蛋白與肌酐之比(UPCR) ≥1.5g/g)的成人原發性免疫球蛋白A腎病(IgAN)患者的蛋白尿。是首個治療IgA腎病定向緩釋藥物。
Filspari療效及安全性
Filspari的批準是根據FDA的加速批準途徑批準的，是基于在關鍵和正在進行的3期PROTECT研究(IgAN迄今為止最大的頭對頭干預研究)中，與活性對照相比，蛋白尿有臨床意義和統計上的顯著改善。PROTECT研究是一項全球性、隨機、多中心、雙盲、活性對照臨床試驗，對404名18歲及以上的IgAN和持續性蛋白尿患者(盡管接受了最大耐受ACE或ARB治療)使用400 mg非斯帕利與300 mg厄貝沙坦進行比較，評估其安全性和療效。
PROTECT研究中的中期評估結果顯示，Filspari耐受性良好，具有明確定義的安全性，在迄今進行的所有臨床試驗中保持一致。
至于安全性，最常見的不良反應(≥ 5%)是外周水腫、低血壓(包括直立性低血壓)、頭暈、高鉀血癥和貧血。由于肝損傷和出生缺陷的風險，Filspari只能通過FDA批準的風險評估和緩解策略(REMS)獲得。
但是，根據美國食品和藥物管理局的要求，美國食品和藥物管理局批準的標簽中包含的療效數據是一項事后敏感性分析，用于評估首批281名隨機患者(全部試驗人群的一個子集)。在事后敏感性分析中，與基線相比，Filspari組的蛋白尿平均減少了45%,而活性對照組厄貝沙坦組減少了15%。預先指定和事后敏感性分析均表明，與活性對照藥物厄貝沙坦相比，Filspari可快速、持續減少蛋白尿，具有統計學意義和臨床意義。
(責任編輯：編輯露露)
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