2022年美國FDA共批準上市37款新藥，涵蓋基因和細胞療法，以及針對以前難以治愈或治療不充足的疾病的其他新方法。
針對的是以下疾病和病癥：
傳染病，包括COVID-19、HIV、天花、流感和幽門螺桿菌感染，這是一種胃部細菌感染。
神經系統疾病，例如肌萎縮側索硬化癥和脊髓性肌萎縮癥。
心臟、血液、腎臟和內分泌疾病，例如1型糖尿病和2型糖尿病、一種貧血、各種腎損傷和慢性體重管理。
自身免疫、炎癥和肺部疾病，例如炎癥性腸病、營養缺乏、狼瘡性腎炎、關節炎、嗜酸性粒細胞性食管炎（一種慢性炎癥性疾病）和牛皮癬。
不同類型的癌癥，例如肺癌、前列腺癌、各種類型的乳腺癌、一種稱為PROS的罕見過度生長綜合征和黑色素瘤。
罕見病新藥
患有罕見疾病的患者通常急需新療法，因為這些患者通常沒有現有的治療選擇。2022年，37種新藥中有20種（占新藥批準的54%）用于罕見病，包括：
酸性鞘磷脂酶缺乏癥，一種影響身體代謝脂肪能力的遺傳性疾病。
全身性膿皰性牛皮癬，一種罕見的危及生命的皮膚病。
阻塞性肥厚性心肌病，一種心肌增厚的疾病。
轉移性或不可切除的葡萄膜黑色素瘤，一種罕見的癌癥，發生在稱為葡萄膜的眼睛的一部分。
肝腎綜合征，晚期肝病患者腎功能受損的一種形式。
2022年新批準的罕見病案例包括：
Amvuttra(vutrisiran)注射劑用于治療患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性成人的多發性神經病（全身多條神經受損），這種疾病會導致器官和組織功能障礙。
Elahere(mirvetuximab soravtansine-gynx)注射液用于治療對鉑類療法耐藥的復發性卵巢癌患者。
Enjaymo(sutimlimab-jome)注射液可減少患有冷凝集素病（一種罕見的貧血）的成人因溶血（紅細胞破壞）而需要輸注紅細胞。
Imjudo(tremelimumab-actl)注射劑與Imfinzi一起治療不可切除的肝細胞癌，這是最常見的肝癌類型。
Kimmtrak(tebentafusp-tebn)注射劑是轉移性或不可切除的葡萄膜黑色素瘤的第一種療法，這是一種罕見的癌癥，發生在稱為葡萄膜的眼睛的一部分。
Lunsumio(mosunetuzumab-axgb)注射液用于治療患有復發性或難治性濾泡性淋巴瘤（一種非霍奇金淋巴瘤）的成人。Lunsumio通過加速審批程序獲得批準。
Opdualag（nivolumab和relatlimab-rmbw）注射液用于治療12歲或以上患有轉移性或不可切除的黑色素瘤的患者。
Pyrukynd(mitapivat)片劑用于治療患有丙酮酸激酶缺乏癥的成人溶血性貧血（一種紅細胞破壞速度快于制造速度的疾病），這是一種導致紅細胞過早破壞的遺傳性疾病。
Relyvrio（牛磺草二醇和苯基丁酸鈉）粉末用于治療肌萎縮側索硬化癥(ALS) 的口服溶液，這是一種影響大腦和脊髓神經細胞的進行性神經退行性疾病。
Spevigo(spesolimab-sbzo)注射劑用于治療成人泛發性膿皰型銀屑病發作。。Spevigo是第一個被批準用于治療這種疾病的藥物。
Tecvayli(teclistamab-cqyv)注射液用于治療既往至少接受過四次治療的復發難治性多發性骨髓瘤成人患者。Tecyayli通過加速批準計劃獲得批準。
Terlivaz（特利加壓素）注射劑可改善肝腎綜合征成人的腎功能，肝腎綜合征是晚期肝病患者腎功能受損的一種罕見形式。Terlivaz是第一個被批準用于治療這種情況的藥物。
Vonjo（pacritinib）膠囊用于治療患有罕見骨髓疾病（稱為中度或高危原發性或繼發性骨髓纖維化）且血小板（凝血細胞）水平低于50,000/µL的成年人。Vonjo通過加速審批程序獲得批準。
Xenpozyme（olipudase alfa-rpcp）輸液治療酸性鞘磷脂酶缺乏癥（尼曼匹克病A、B、A/B 型）的非中樞神經系統表現。這是針對這種影響人體代謝脂肪能力并可能影響肺、肝和脾的遺傳性疾病的首次治療。
Ztalmy（加奈索酮）口服混懸液用于治療兩歲及以上患者與細胞周期蛋白依賴性激酶樣5缺陷癥 (CDD) 相關的癲癇發作。這是第一種針對與CDD相關的癲癇發作的治療方法，也是第一種專門針對CDD的治療方法，CDD是一種由基因突變引起的腦功能障礙。
2022年獲批的孤兒藥新藥有：
Amvuttra、Camzyos、Elahere、Enjaymo、Imjudo、Kimmtrak、Krazati、Lunsumio、Lytgobi、NexoBrid、Opdualag、Pyrukynd、Relyvrio、Rezlidhia、Spevigo、Tecvayli、Terlivaz、Vonjo、Xenpozyme、Ztalmy
First-in-Class藥品
將2022年批準的37種新藥中的20種（54%）確定為同類最優藥物。這些藥物的作用機制不同于現有療法。
2022年獲批的定為first-in-class的新藥有：
Camzyos、Elahere、Enjaymo、Kimmtrak、Lunsumio、Mounjaro、Opdualag、Pluvicto、Pyrukynd、Sotyktu、Spevigo、Sunlenca、Tecvayli、Terlivaz、Tzield、Voquezna Triple Pak、Vtama、Xenoview、Xenpozyme、Ztalmy
值得特別關注的first-in-class的藥物如下：
Camzyos(mavacamten)膠囊可改善一種阻塞性肥厚型心肌病患者的功能能力和癥狀，在這種情況下，心肌會變厚，從而更難泵血。
Mounjaro（tirzepatide）注射劑作為飲食和運動的補充，可改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。Mounjaro是一種一流的藥物，可激活兩種激素受體，從而改善血糖控制。
Pluvicto（vipivotide tetraxetan）注射液用于治療患有前列腺特異性、膜陽性、轉移性、去勢抵抗（盡管睪酮量減少但癌癥仍在生長）前列腺癌的成人，這些前列腺癌之前至少接受過兩種治療，包括化療。
Sunlenca（lenacapavir）片劑和注射劑，適用于以前接受過多種HIV治療且由于耐藥性、不耐受性或安全問題而無法使用其他可用藥物治療的HIV成人患者。患者完成Sunlenca的起始劑量后，他們每六個月接受一次注射。患者接受 Sunlenca與其他抗逆轉錄病毒藥物的聯合治療。
Tzield(teplizumab-mzwv)注射液可延緩成人和8歲及以上患有2期1型糖尿病的兒科患者 3 期 1 型糖尿病的發作。Tzield是第一個被批準用于該適應癥的藥物。
Voquezna Triple Pak（沃諾拉贊、阿莫西林和克拉霉素）和Voquezna Dual Pak（沃諾拉贊和阿莫西林）是聯合包裝的產品，包含片劑和膠囊的組合，用于治療成人幽門螺桿菌感染，這是一種胃部細菌感染。
皮膚病方面的批準
除了first-in-class和罕見病藥物外，在2022年還批準了這些值得注意的批準：
Cibinqo（abrocitinib）片劑用于治療難以控制的中度至重度特應性皮炎（濕疹）。
Vtama(tapinarof)用于局部治療患有斑塊狀牛皮癬的成人，這種情況會導致皮膚干燥、發癢、凸起。
(責任編輯：編輯露露)
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