Calliditas Therapeutics AB公司于2021年12月15日宣布，美國食品藥品監督管理局( FDA )批準使用tarpeyo(budesonide，布地奈德)釋放膠囊以降低疾病快速進展風險(通常尿蛋白與肌酐之比( UPCR )1.5g/g )的成人原發性免疫球蛋白A腎病)患者的蛋白尿。
批準基于在NeflgArd重要三期研究的a部分達到蛋白尿減少的主要終點。
Tarpeyo (布地奈德)緩釋膠囊由瑞士制藥公司Calliditas采用特殊技術改進，使藥物定向釋放至人體回腸末端——，即小腸
最后一段，與大腸交接的部位。
關于IgA腎病
IgA腎病又稱伯杰病( Berger’s disease )或免疫球蛋白a腎病，是一種腎臟疾病，發病時IgA )沉積于腎臟，引起炎癥，損傷
損傷腎臟組織。 這些沉積物會導致腎臟將血液和蛋白質泄漏到尿液中。 IgA腎病的并發癥包括高血壓和慢性腎臟疾病。
首劑IgA腎病蛋白尿治療TARPEYO
Tarpeyo是budesonide的口服緩釋制劑，這是一種皮質類固醇，具有強大的糖皮質激素活性和微弱的鹽皮質激素活性，可進行大量的首次過代謝。 這個藥物設計為4mg緩釋膠囊，具有腸溶性衣服，因此在到達回腸之前保持完整。
各膠囊中含有布地奈德包被珠，其靶標為回腸黏膜
膜b細胞包括負責產生引起IgA腎病的半乳糖缺陷IgA抗體( Gd-Ag1 )的Peyer斑(派爾集合淋巴結)。 TARPEYO的治療效果到什么程度尚不清楚，上面不是由全身效應而是由回腸局部效應介導的。
迄今為止，該藥以項目名稱Nefecon開發，是減少原發性IgA腎病( IgAN )成年患者蛋白尿的第一種也是唯一的治療方法。
TARPEYO的療效及安全性
加速批準是基于在NeflgArd重要的三期研究的a部分達到蛋白尿減少的主要終點。 這項研究是目前正在進行的隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心，本研究旨在評估Tarpeyo 16mg作為成人原發性IgAN患者( N=360 )中RASi優化補充治療的療效和安全性，與安慰劑每日一次。
在活檢證實的IgAN、eGFR 35 mL/min/1.73 m2和蛋白尿(定義為1g/天或UPCR 0.8 g/g )患者中評估Tarpeyo的效果部分患者使用穩定劑量最大耐受的RAS抑制劑治療。
研究的a部分包括9個月的盲法治療期和3個月的隨訪期。 主要終點為UPCR (尿蛋白肌酐比值)，eGFR (腎小球濾過率)為次要終點。 b部分這是不進行Tarpeyo治療，2年評估eGFR的確認性驗證研究。
這個試驗實現了a部的主要目標。 亦即與安慰劑相比，每日16毫克Tarpeyo治療9個月后尿蛋白肌酐比值、UPCR或蛋白尿有統計學意義正在下降。 9個月時，服用Tarpeyo加RASi的患者( n=97 )與基線相比顯著減少34 )，單獨使用RASi的患者減少5 ) ( n=102 )，UPCR減少31%(16%至42% ) p=0.0001。
在主要亞組，包括主要人口統計學和基線疾病特點，UPCR主要終點為9個月時療效一致。
最常見的不良反應5%為高血壓、外周水腫、肌肉痙攣、痤瘡、皮炎、體重增加、呼吸困難、顏面水腫、消化不良、疲勞和多毛癥。
更重要的是，Tarpeyo與其他激素藥物相比不良反應顯著降低，在回腸準確釋放后，90%的活性物質在達到體循環前位于肝臟
中滅活，只有10%進入血液循環，其不良反應非常低。
(責任編輯：編輯露露)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
