3月22日，Regeneron制藥公司宣布美國 FDA 擴大了對evkeeza(evinacumab-dgnb )的批準，作為其他降脂療法的輔助藥物
用于治療5至11歲純合子家族性高膽固醇血癥( HoFH )的兒童。這個批準將把這個藥擴大到5歲到11歲的孩子。 此前，Evkeeza于2021年2月被FDA批準為12歲以上HoFH患者的輔助藥物。 現在，Evkeeza是首個適用于5歲患者的血管緊張素3(angptl3)抑制劑，用于通過HoFH控制高水平低密度脂蛋白膽固醇( LDL-C )。
純合高膽固醇血癥( HoFH )是一種少見的遺傳性疾病，可導致低密度脂蛋白膽固醇異常升高和動脈粥樣硬化性心血管病( ASCVD )的發生。降脂療法是治療高水平低密度脂蛋白膽固醇(俗稱“壞”膽固醇)最常用的藥物。
Evkeeza是完全人源的單克隆抗體，能夠結合和阻斷血管緊張素3(angptl3)的功能。血管緊張素3是一種抑制脂蛋白脂酶( LPL )和內皮脂酶( EL )調節循環脂質(包括LDL-C )的蛋白質。
該批準基于由三部分組成的單臂非盲( NCT04233918 )數據，該研究評估了evinacumab在14名HoFH兒科患者(平均年齡9歲)中的療效和安全性，這些患者被納入試驗的b部分。
患者平均LDL-C水平為264mg/dL； 86%的患者使用他汀類藥物，93%的患者使用ezetimibe，50%的患者使用LDL單采術，14%的患者使用lomitapide。
除繼續降脂治療24周外，患者每4周靜脈注射evinacumab 15mg/kg。 主要終點為LDL-C早期至第24周的變化。 重要的次要終點是evinacumab對其他脂質參數的影響。
結果顯示evinacumab達到主要終點，第24周時LDL-C平均降低48%(95%ci，-69，-28 )。 另外，載脂蛋白b(-41 )； 95%CI，
-59、-24 )、非高密度脂蛋白膽固醇(-49%； 95%CI、-68、-30 (和總膽固醇(-49 )； 95%CI，-65，-33 )。 LDL-C下降與早期特征相似，包括年齡、性別、有限的LDLR活性、與脂蛋白分離術聯合治療，以及與背景降脂藥物聯合治療。
(責任編輯：編輯露露)
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